賽諾菲旗下戈謝病藥物 venglustat 獲 FDA 優先審查

美國食品藥物管理局已授予賽諾菲旗下口服療法 venglustat 用於第三型戈謝病的新藥申請優先審查資格，並將於 11 月 25 日前做出裁決。若獲批准，這將是美國第一款針對該疾病神經系統症狀的治療方案。

賽諾菲發言人表示：「Venglustat 有潛力滿足第三型戈謝病患者在神經系統表現方面尚未被滿足的重大醫療需求，目前這類患者尚無獲批的治療方案。」

該申請基於第三期 LEAP2MONO 臨床試驗數據。該試驗納入了 43 名 12 歲及以上、全身症狀已透過酶替代療法獲得穩定的患者。在第 52 週時，與持續接受 ERT 輸注的患者相比，venglustat 達成了兩項主要終點，分別在共濟失調評估與評定量表以及重複性神經心理狀態評估量表中顯示出統計學上的顯著改善。該藥物還達成了四項次要終點中的三項，包括對脾臟與肝臟體積等非中樞神經系統症狀的可比控制。

Venglustat 是一種葡萄糖神經醯胺合成酶抑制劑，設計上能夠穿越血腦屏障，減少中樞神經系統中有毒糖鞘脂的累積。在第三型戈謝病中，這種累積會驅動神經發炎、共濟失調和認知功能衰退——這些症狀是現有酶替代療法無法解決的，因為這些藥物無法穿透大腦。Venglustat 組中最常見的不良事件包括頭痛、噁心、脾臟腫大及腹瀉。

該藥物的開發歷程頗為艱辛。賽諾菲曾將 venglustat 視為潛在的暢銷「藥中王牌」，可應用於多種溶酶體儲積症，但該候選藥物在法布瑞氏症、帕金森氏症、GM2 神經節苷脂沉積症以及體染色體顯性多囊腎病的試驗中均告失敗。如今 GD3 適應症成為其進入市場的最佳路徑。

賽諾菲已在戈謝病市場佔據主導地位，擁有兩款獲批療法：靜脈注射 ERT 藥物 Cerezyme（imiglucerase），其年峰值銷售額超過十億美元；以及用於第一型疾病的口服療法 Cerdelga（eliglustat）。Venglustat 將把該產品線擴展至第三型疾病的神經系統領域，該亞型是全球最常見的戈謝病形式，但在美國和歐洲的盛行率相對較低。

FDA 此前已授予 venglustat 用於 GD3 的突破性療法、快速通道及孤兒藥資格。該藥物目前也在歐盟接受監管審查，並計劃於今年稍後在全球其他地區提交申請。

對賽諾菲投資人而言，11 月 25 日的 PDUFA 日期是罕見疾病產品線的下一個催化劑——近年來該產品線遭遇的挫折多於成功。截至 5 月 29 日，賽諾菲股價年初至今下跌 8.6%，表現遜於大盤。若獲批准，將驗證該公司對一個歷經多次臨床失敗而存活下來的分子的押注，不過僅就 GD3 適應症而言，其峰值銷售預期相較賽諾菲最初對該項目的暢銷預測仍顯得保守。

本文僅供資訊參考，不構成投資建議。