賽諾菲藥物在 2 期試驗中表現優於標準療法 3 倍

賽諾菲的在研藥物 efdoralprin alfa 在一項針對罕見肺部疾病的 2 期試驗中表現出優於標準療法的效果，其平均功能性 α1-抗胰蛋白酶 (fAAT) 谷值水平比目前的標準療法高出三倍多。該數據在 2026 年美國胸科學會 (ATS) 國際會議上發表。

“ElevAATE 數據表明，efdoralprin alfa 通過其作用機制，可能能夠恢復正常的 AAT 水平，並使患者保持在該範圍內的時間長於標準護理療法，”該研究的主要研究者、加州大學洛杉磯分校大衛·格芬醫學院副教授 Igor Barjaktarevic 表示。

ElevAATe 研究顯示，每三週給藥一次的 efdoralprin alfa 達到了其主要終點，平均 fAAT 谷值水平增加了 24.1 μM。這顯著高於接受每週一次標準血漿源性療法患者的 7.6 μM 增幅 (p<0.0001)。一個關鍵的次要終點顯示，使用新藥的患者在 100% 的天數內將 fAAT 水平維持在正常範圍內，而標準治療組僅為 40.8%。

對於 α1-抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD) 患者來說，這些結果可能標誌著重大進展。AATD 是一種可能導致嚴重肺部疾病的罕見遺傳病。Efdoralprin alfa 可能成為近 40 年來第一種新的治療方法，提供更有效的療效和更便捷的給藥頻率。賽諾菲目前正與全球監管機構就該藥物的後續步驟進行接觸。

安全性與給藥優勢

efdoralprin alfa 耐受性良好，安全性特徵與目前的血漿源性療法相當。值得注意的是，在每三週一次的 efdoralprin alfa 組中，中重度慢阻肺 (COPD) 急性加重（一種特別關注的不良事件）的發生率在數值上較低 (26.8%)，而標準治療組為 44.4%。最常見的不良事件包括 COPD 急性加重、頭痛和新冠肺炎感染。

瞭解 AATD

AATD 是一種診斷不足的遺傳性疾病，其特徵是 AAT 蛋白水平低，該蛋白負責保護肺部免受炎症和損傷。這種缺乏會導致肺部功能逐漸惡化，通常導致肺氣腫。據估計，全球約有 23.5 萬 AATD 患者，其中約 90% 被認為未被診斷。

這些積極數據顯著降低了該藥物開發路徑的風險，並標誌著 AATD 治療格局可能發生重大轉變。投資者現在將關注賽諾菲與全球監管機構就未來路徑溝通的更新情況。

本文僅供參考，不構成投資建議。