Rocket Pharmaceuticals第一季每股盈餘落後1美分，市場焦點轉向Kresladi上市

Rocket Pharmaceuticals (RCKT) 報告第一季每股虧損42美分，虧損幅度大於分析師預期。目前，該公司正將重心轉向其近期獲批的基因療法 Kresladi 的商業化上市。

財報結果反映了公司致力於推進其產品管線的決心，管理層強調了紀律性的支出和強化的資產負債表。近期以1.8億美元出售優先審評券（Priority Review Voucher）的操作為公司提供了大量的非稀釋性資本。

公告發布後，這家生物技術公司的股價在週五交易中下跌。截至3月31日，公司的現金、現金等價物及投資總計為1.444億美元，預計其現金跑道將延長至2028年第二季。

儘管 Rocket 削減了營運支出，但虧損幅度仍超出預期。研發費用同比下降12.2%至3150萬美元，而行政管理費用下降39.8%至1710萬美元，這主要歸因於法律費用的減少。

該公司的關鍵進展是 Kresladi 近期獲得了 FDA 的加速批准，這是一款用於治療嚴重I型白血球黏附缺陷症（LAD-I）的基因療法。此次批准使 Kresladi 成為首款獲 FDA 批准用於治療這種罕見遺傳性疾病患兒的基因療法。

獲批後，Rocket 獲得了一張罕見兒科疾病優先審評券（PRV），隨後公司同意以1.8億美元的價格將其出售。公司表示，所得款項將用於資助其心血管管線，包括其進展最快的候選藥物——用於治療達農病（Danon disease）的 RP-A501。

FDA 去年8月解除了對 RP-A501 關鍵性研究的臨床暫停。Rocket 目前正以較低劑量治療另外三名患者，並預計在2026年下半年與 FDA 就完成 II 期研究進行討論。

儘管財報未達預期給股價帶來了短期壓力，但估值的核心驅動因素目前已轉向 Kresladi 的成功商業化以及達農病項目的進展。投資者將在未來幾個季度密切關注 RP-A501 試驗的更新以及 Kresladi 的初期銷售數據。

本文僅供參考，不構成投資建議。