Rhythm Pharma 肥胖症藥物獲歐盟批准，目標覆蓋 1 萬名患者

Rhythm Pharmaceuticals Inc. (納斯達克股票代碼：RYTM) 的肥胖症藥物 IMCIVREE 獲得歐盟委員會營銷授權，此前三期臨床數據顯示，其身體質量指數 (BMI) 安慰劑調整後下降了 19.8%。

Rhythm Pharmaceuticals 董事長、總裁兼首席執行官 David Meeker 在一份聲明中表示：「這次歐盟委員會的授權是向歐洲獲得性下丘腦肥胖 (HO) 患者提供首個新治療方案邁出的重要一步。」

Setmelanotide（商品名為 IMCIVREE）的獲批得到了關鍵性三期 TRANSCEND 試驗結果的支持。在這項包含 120 名患者的研究中，接受該療法的受試者在 52 週時 BMI 平均下降了 16.5%，而安慰劑組患者則上升了 3.3% (p<0.0001)。該藥物已於 2026 年 3 月 19 日在美國獲批用於相同適應症。

這一決定使 IMCIVREE 成為美歐兩地首個獲准用於治療獲得性下丘腦肥胖 (HO) 的療法。HO 是一種罕見疾病，在歐洲估計影響 1 萬人。Rhythm 計劃於 2027 年在歐洲大陸進行商業發布，具體取決於能否在各個國家獲得准入。

獲得性 HO 是一種罕見的神經內分泌疾病，下丘腦受損會導致無法控制的飢餓感和持續的體重增加。該病最常繼發於腦腫瘤的生長或治療。IMCIVREE 是一種黑素皮質素-4 受體 (MC4R) 激動劑，旨在恢復調節能量平衡和體重的通路信號傳導。

TRANSCEND 試驗數據顯示，各年齡組的療效保持一致。成人中安慰劑調整後的 BMI 下降率為 19.2%，而 18 歲以下的兒科患者為 20.2%。據該公司稱，研究中報告的最常見副作用包括惡心、嘔吐、腹瀉、注射部位反應和皮膚色素沈著。

此次歐洲獲批標誌著 Rhythm 繼 3 月份獲得美國批准後的又一重大監管里程碑。在計劃於 2027 年發布之前，投資者現在將關注歐洲主要市場的報銷談判和商業策略更新。

本文僅供參考，不構成投資建議。