Relay Therapeutics 因 2 期試驗病灶縮小 60% 股價飆升

Relay Therapeutics Inc. 報告稱，其實驗性藥物 zovegalisib 縮小了 60% 的罕見血管疾病患者的病灶。這一關鍵數據的發佈驗證了其精準醫學平台，並對這種遺傳性疾病的現有療法發起了挑戰。

「這些數據首次證明了 PI3Kα 突變選擇性抑制對血管畸形患者的前景，」Relay Therapeutics 研發總裁 Don Bergstrom 在一份聲明中表示，並強調了該藥物改變治療模式的潛力。

來自 ReInspire 研究中 20 名可評估患者的初步 2 期數據顯示，12 週時的體積反應率為 60%，95% 的患者出現了病灶縮小。至關重要的一點是，沒有患者因副作用而停止治療。未觀察到與非選擇性 PI3Kα 抑制劑相關的常見毒性，如嚴重皮疹和口腔潰瘍。

這些積極結果將 zovegalisib 定位為美國估計 17 萬名 PIK3CA 驅動的畸形患者的潛在同類最佳療法，這是一個幾乎沒有有效選擇的市場。在這一罕見病領域的成功也可能降低該藥物在另一項正在進行的針對 PIK3CA 突變乳腺癌的 3 期試驗中更大商業機會的風險。

差異化特徵

Zovegalisib 被設計為 PI3Kα 的突變選擇性抑制劑，PI3Kα 是驅動這些疾病中異常組織生長的激酶。這與 sirolimus 或諾華公司 (Novartis AG) 的 Vijoice (alpelisib) 等現有療法形成鮮明對比，後者選擇性較低，會抑制野生型（健康）版本的 PI3Kα，從而導致更沉重的副作用負擔，限制了其長期使用。

試驗數據支持了這種差異化特徵，顯示 zovegalisib 即使在接受過重度預治療的人群中也有效；入組患者中有 72% 此前接受過 sirolimus 和/或 alpelisib。此外，89% 的研究者和 79% 的患者在 12 週時報告了整體臨床改善。Relay 目前正在招募擴展隊列的患者，以進一步確定最佳慢性劑量。

本文僅供參考，不構成投資建議。