再生元首款聽力恢復基因療法獲 FDA 批准

(P1) 美國食品藥品監督管理局（FDA）加速批准了再生元製藥公司（Regeneron Pharmaceuticals Inc.）的 Otarmeni，這是首款針對罕見遺傳性耳聾的基因療法。此前的一項關鍵試驗顯示，80% 的參與者恢復了聽力。

(P2) 「FDA 對 Otarmeni 的批准標誌著遺傳性聽力損失治療的新時代，現在已經可以恢復全天候的自然聽力，」波士頓兒童醫院耳鼻喉科醫生、CHORD 試驗研究員 A. Eliot Shearer 博士表示。

(P3) 此次批准基於正在進行的 Phase 1/2 CHORD 試驗結果。在該試驗中，20 名患有 OTOF 基因突變相關聽力損失的參與者中，有 16 名在第 24 周時經歷了顯著的聽力改善。在隨訪至 48 周的 12 名參與者中，42%（5 名患者）達到了正常聽力水平（定義為 ≤25 分貝），這使他們能夠聽到耳語。

(P4) Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha) 是一種一次性耳蝸內輸注療法，旨在提供 OTOF 基因的功能副本。雖然再生元將在美國免費提供該療法，但此次批准為針對神經感覺功能的基因療法建立了新前沿，並鞏固了再生元在遺傳醫學領域的領導地位。

遺傳性聽力損失的新時代

OTOF 相關聽力損失是一種極罕見疾病，美國每年約有 50 名新生兒受此影響。它由 OTOF 基因突變引起，導致無法產生耳鐵蛋白（otoferlin），這是一種內耳感覺細胞與聽神經之間溝通所必需的蛋白質。儘管耳朵的結構完好，但這種缺失的蛋白質會導致出生後出現嚴重的耳聾。

在歷史上，該疾病通過人工耳蝸等設備進行管理，這些設備雖然可以放大聲音，但無法恢復全頻譜的自然聽力。Otarmeni 旨在通過直接向內耳提供該基因的功能副本，來恢復這一功能。

「我親眼目睹了我的試驗參與者對母親聲音的反應、隨著音樂起舞並與世界互動，對於更多患有這種特定形式遺傳性聽力損失的孩子來說，這些時刻現在已成為可能，」Shearer 補充道。

試驗數據與後續步驟

CHORD 試驗評估了 Otarmeni 在 20 名年齡在 10 個月至 16 歲之間的參與者中的安全性和有效性。主要終點是通過純音聽閾測試（PTA）衡量的聽力敏感度改善情況。該療法表現出了持續且持久的反應，所有反應者在 48 周時均保持了聽力增益。

Otarmeni 的持續批准可能取決於在 CHORD 試驗確認階段對臨床獲益的核實。該治療通過類似於人工耳蝸植入的手術程序進行管理，不建議無法進入內耳的患者使用。

此次批准標誌著再生元的一個重要里程碑，代表了其首個獲批的遺傳藥物。再生元首席科學官 George D. Yancopoulos 表示：「這項前所未有的基因療法突破已被證明改變了我們臨床試驗中許多孩子及其家庭的生活。」

本文僅供參考，不構成投資建議。