Passage Bio 因基因療法 2 期數據前景樂觀而股價上漲

Passage Bio 的基因療法候選藥物 PBFT02 與額葉癡呆（FTD）的自然進展相比，減緩腦萎縮的比例超過 90%，這對於目前尚無獲批療法的神經退行性疾病來說是一個重大進展。受此消息推動，該公司股價大幅上漲。

「這些結果代表了 FTD 患者邁出的重要一步，提供了有意義地改變這種破壞性疾病進程的潛力，」Passage Bio 首席醫學官 Mark Forman 醫學博士表示，「我們對這些數據感到備受鼓舞，並期待與監管機構討論接下來的步驟。」

於 2026 年 4 月 20 日公布的 1/2 期 upliFT-D 試驗更新中期數據顯示，PBFT02 給藥後，患者六個月時的腦容量中位增加了 0.2%，而自然史對照組的預期下降幅度為 2.3%。此外，作為神經退行性疾病關鍵生物標誌物的血漿神經絲輕鏈（NfL）水平在接受治療的患者中保持穩定。

這些積極數據為 Passage Bio 及其基因療法平台提供了急需的動力。對於投資者而言，這降低了 PBFT02 臨床路徑的風險，並增加了最終提交生物製品許可申請（BLA）的可能性。該公司擁有可維持至 2028 年的現金流，以資助進一步的開發。

競爭格局

額葉癡呆是神經退行性疾病研究中的一個競爭激烈領域。雖然 Passage Bio 的結果前景看好，但它面臨著其他開發 FTD 療法公司的競爭，包括 Alector (ALEC) 和 Denali Therapeutics (DNLI)。Alector 的 lecanemab 正處於後期臨床試驗階段，儘管它針對的是不同的途徑。FTD 治療市場的年規模預計超過 10 億美元。

後續步驟

Passage Bio 計劃在 2026 年下半年與美國食品藥物管理局（FDA）接觸，討論 PBFT02 的註冊路徑。該公司還將在即將舉行的醫學會議上展示 upliFT-D 試驗的更多數據。

本文僅供參考，不構成投資建議。