OSE Immunotherapeutics 受益於合作夥伴獲得第二個 FDA 孤兒藥認定

OSE Immunotherapeutics SA (OSE) 的地位在合作夥伴 Veloxis Pharmaceuticals Inc. 獲得美國食品藥物管理局 (FDA) 2026 年第二個 pegrizeprument 孤兒藥認定後得到加強，此次認定針對的是預防心臟移植排斥反應。在此之前，該藥物已於 1 月獲得預防肝移植排斥反應的類似授權。

「Pegrizeprument 預計將具有雙重作用機制，它既能直接阻斷 CD28 介導的 T 細胞激活，又能間接允許 CTLA-4 介導的免疫抑制功能，」OSE Immunotherapeutics 在詳細闡述該藥物潛力的聲明中表示。

FDA 將孤兒藥地位授予針對美國患病人數少於 20 萬人的疾病的藥物。這一認定提供的激勵措施包括臨床試驗的稅收抵免，以及獲批後為期七年的市場獨佔權。Pegrizeprument 是一種單株抗體片段，透過阻斷 CD28 介導的 T 細胞激活（器官排斥的關鍵步驟）起作用，且不會干擾具有免疫抑制作用的 CTLA-4 通路。

對於 OSE Immunotherapeutics 而言，該認定降低了一項關鍵合作資產的風險，並在潛在上市前提高了其商業價值。根據 2021 年的許可協議，雖然 Veloxis 負責開發和商業化成本，但 OSE 有權獲得未來的里程碑付款和特許權使用費，這使得該藥物的成功成為這家法國生物技術公司直接且低成本的利多因素。

雙重作用免疫抑制劑

Pegrizeprument（也稱為 VEL-101 或 FR104）代表了移植免疫學中的一種標靶方法。與一些具有更廣泛作用的正規免疫抑制劑不同，它專門針對 CD28 共刺激通路。該通路對於導致器官排斥的效應 T 細胞的激活至關重要。

透過阻斷 CD28，該藥物旨在防止免疫系統攻擊移植器官。至關重要的是，它在起作用的同時不會阻斷 CTLA-4，這是一種有助於維持免疫耐受的蛋白質。與針對性較弱的療法相比，這種選擇性機制可能提供更好的安全性以及更持久的保護。

OSE 的合作夥伴模式

這一進展凸顯了 OSE Immunotherapeutics 的戰略：即推進其在免疫腫瘤學和免疫炎症領域的研發管線，然後將資產與大型公司合作進行後期開發和商業化。OSE 最初研發並開發了 pegrizeprument，隨後於 2021 年 4 月將其所有移植相關適應症授權給 Veloxis。

這種模式使 OSE 能夠專注於其早期研究的核心優勢，同時利用合作夥伴的資金和物流規模將藥物推向市場。該公司內部項目的現金跑道尚未披露。像 pegrizeprument 這樣合作夥伴資產的成功，為其發現平台提供了非稀釋性資金和驗證。

本文僅供參考，不構成投資建議。