Orchard Therapeutics 罕見病基因療法獲英國關鍵認定

協和麒麟 (Kyowa Kirin) 旗下公司 Orchard Therapeutics 已在英國獲得 OTL-201 的「創新通行證」認定，這是一種針對罕見兒童疾病黏多糖貯積症 IIIA 型 (MPS-IIIA) 的在研基因療法，從而使其進入了監管審查的快車道。這一認定於 4 月 30 日授予，使 OTL-201 成為僅有的三種獲准進入英國近期更新的創新許可與准入途徑 (ILAP) 的療法之一。

Orchard Therapeutics 英國及愛爾蘭總經理 Andrew Olaye 表示：「被選為新 ILAP 框架下首批獲得創新通行證認定的在研療法之一，進一步證明了 OTL-201 具有提供改變生活價值的潛力。我們讚賞 MHRA 引入這一認定，並解決了加快研發週期的需求。」

該療法針對 MPS-IIIA，也被稱為聖菲利波綜合徵 A 型 (Sanfilippo syndrome type A)，這是一種致命的神經代謝障礙，目前尚無獲批的疾病修飾療法。該疾病的發病率約為每 10 萬名活產嬰兒中 1 例，是由基因突變導致硫酸乙酰肝素無法分解，進而引起毒性累積和進行性神經退行性變。OTL-201 是一種離體自體造血幹細胞 (HSC) 基因療法，利用改造後的病毒將功能性 SGSH 基因副本插入患者自身的幹細胞中。

對於母公司協和麒麟的投資者而言，這一認定顯著降低了 OTL-201 臨床和商業路徑的風險。ILAP 提供了一個與英國監管機構和醫療技術評估機構（包括 MHRA 和 NICE）合作的平台，有望縮短上市准入和產生收入的時間。該療法目前正在英國進行由研究者發起的概念驗證臨床試驗。

ILAP 途徑加速准入

創新許可與准入途徑旨在縮短針對重大醫療需求未得到滿足的創新藥物到達患者手中的時間。該途徑於 2021 年啟動並在 2025 年更新，是全球唯一的開發者可以在臨床開發早期階段與監管機構、醫療技術評估 (HTA) 機構以及國民醫療服務體系 (NHS) 互動的途徑。

這種整合方式旨在減少開發週期，並促進英國醫療體系內的快速採用。創新通行證是進入該途徑的強制性門檻，象徵著該候選藥物被視為具有潛在轉型意義的療法。OTL-201 還獲得了美國食品藥品監督管理局 (FDA) 授予的罕見兒科疾病認定和孤兒藥認定。

本文僅供參考，不構成投資建議。