Ocugen獲FDA授予OCU410 RMAT資格，針對200萬地圖狀萎縮患者

一款一次性基因療法在治療地圖狀萎縮上取得了監管捷徑，可能縮短數年上市時間，挑戰以長期注射為基礎的現有治療模式。

Ocugen Inc. 表示，美國食品藥物管理局已授予OCU410再生醫學先進療法（RMAT）資格。OCU410是一款針對乾性老年性黃斑部病變所繼發地圖狀萎縮的實驗性基因療法，在美國與歐洲約影響200萬至300萬名患者。

Ocugen董事長、執行長兼聯合創辦人Shankar Musunuri博士表示：「OCU410獲得RMAT資格是一項重大成就，不僅肯定了我們『一次治療終身見效』創新基因療法平台的潛力，也彰顯了地圖狀萎縮領域巨大未滿足的醫療需求。」

這項RMAT資格獲得第二期臨床數據支持，數據顯示具臨床意義的療效，且未出現與藥物相關的嚴重不良事件。Ocugen已於7月初與FDA就第三期關鍵試驗設計達成共識，預計研究將於2026年第三季啟動，生物製劑許可申請則預計於2028年提交。該公司也已獲得歐洲藥品管理局的先進治療醫藥產品分類。

RMAT資格對OCU410商業前景的重要性

RMAT資格賦予了FDA快速通道與突破性療法計畫的所有優勢，包括增加與監管機構的互動、滾動式BLA審查，以及取得加速核准與優先審查的潛力。對於尚無已上市產品的Ocugen而言，該資格同時降低了開發風險與上市時間。

目前地圖狀萎縮的標準治療需進行長期的玻璃體內注射——此治療負擔限制了患者的順從性，並推動了對耐久性替代方案的需求。Apellis Pharmaceuticals的Syfovre與Iveric Bio的Izervay均於2023年獲批，2025年合計銷售額約8億美元，但需每25至60天注射一次。OCU410則透過一次性的視網膜下注射給藥，目標是完全消除重複用藥的需求。

OCU410的作用機制與已核准療法的差異

OCU410利用AAV5載體遞送RORA基因，這是一種核受體，可調節氧化壓力反應、補體調節、發炎反應及脂質代謝——這四條路徑均與地圖狀萎縮進展相關。此修飾基因療法與針對單一路徑的現有補體抑制劑形成對比。Ocugen平台的設計目標是恢復多個基因網絡的平衡，而非修正單一突變，該公司也正將此策略應用於視網膜色素病變與Stargardt氏症。

乾性AMD影響約1000萬美國人及全球超過2.66億人，其中85%至90%的病例屬於乾性類型。地圖狀萎縮作為晚期階段，會導致不可逆的中心視力喪失，是老年人失明的主要原因之一。

這對Ocugen的上市之路意味著什麼

RMAT資格可望縮短試驗時間並降低監管成本，因為該資格允許在加速核准途徑下進行規模較小、速度較快的試驗。若能在2028年提交BLA，OCU410將有機會進入分析師預測在美國單一市場年銷售額可能超過30億美元的市場——隨著人口老化，此市場規模還將持續擴大。

本文僅供資訊參考，不構成投資建議。