諾華 Itvisma 獲歐盟支持，運動功能提升 2.39 分

諾華製藥 (Novartis AG, NVS) 的基因療法 Itvisma 獲得了歐洲藥品管理局 (EMA) 關鍵委員會的積極意見，建議批准其用於治療廣泛範圍的脊髓性肌肌萎縮症 (SMA) 患者。該決定為一個預計到 2030 年將達到 73.4 億美元的市場鋪平了道路。

人用藥品委員會 (CHMP) 支持將 Itvisma 用於兩歲及以上的兒童、青少年以及患有 5q 脊髓性肌萎縮症的成年人。該建議基於一項 Phase III 研究，該研究顯示運動功能在統計學上顯著改善了 2.39 分，為慢性療法提供了一種潛在的一次性替代方案。

埃森大學醫院神經內科的 Tim Hagenacker 教授表示：「即使是 HFSME 評分中 1 分的差異，也可以轉化為 SMA 患者切實的功能收益，例如抓握筆的能力。保持現有能力至關重要，因為維持獨立性和自主性是照護患有進行性神經肌肉疾病患者的核心目標。」

這一積極意見源於註冊性 STEER 研究，該研究中接受 Itvisma 治療的 75 名患者在漢默史密斯功能性運動量表 (HFMSE) 上顯示出 2.39 分的改善，而 51 名對照組患者的改善僅為 0.51 分。結果具有統計學意義（p 值為 0.0074），且效果持續超過 52 周。該建議也得到了 STRENGTH 和 STRONG 研究數據的支持。

預計歐盟委員會將在未來兩個月內做出最終的行銷授權決定。如果獲得批准，Itvisma 將成為歐盟首個針對兩歲及以上 SMA 患者的基因置換療法。Itvisma 是一種一次性鞘內注射，旨在替換缺失或缺陷的 SMN1 基因，這是該疾病的根源。

這使諾華能夠更廣泛地與百健 (Biogen Inc.) 和羅氏 (Roche Holding AG) 現有的 SMA 療法競爭。該公司目前已經在銷售用於嬰兒和幼兒 SMA 的基因療法 Zolgensma。根據 The Business Research Company 的數據，透過 Itvisma 擴展到年齡較大的患者群體可能會顯著增加諾華在 SMA 市場中的份額，該市場正以 12.9% 的複合年增長率增長。

患者權益組織 SMA Europe 的首席執行官 Nicole Gusset 表示：「CHMP 對 Itvisma 的積極意見是解決這一缺口的重要一步，」她強調了年齡較大的兒童和成人目前可用的創新療法有限。

此次批准將鞏固諾華在基因治療領域的地位，並提供可觀的新收入流。對於患者而言，它提供了一種一次性治療的潛力，以取代長期、定期給藥的療法負擔。投資者現在將關注約兩個月後的歐洲委員會最終決定，這將是進入歐盟市場的關鍵催化劑。

本文僅供參考，不構成投資建議。