諾華 del-desiran 試驗未達主要目標，維持 5-6% 銷售目標

諾華（Novartis）del-desiran 治療第一型強直性肌營養不良症（DM1）的後期研究未達主要終點，對這家瑞士藥廠的神經肌肉產品線構成打擊。該公司重申 2025 至 2030 年複合年銷售額成長 5 至 6% 的目標。

「為 DM1 等複雜疾病開發療法仍具挑戰，挫折是科學進展的一部分，」諾華全球開發總裁暨醫療長 Shreeram Aradhye 表示。該公司正在評估完整數據，並將就該計畫的後續方向諮詢衛生主管機關。

諾華在聲明中表示，第三期 HARBOR 研究招募了約 150 名 DM1 患者，為期 54 週，但「在主要終點『影像手部張開時間』（一項評估手部肌強直的指標）上，未能顯示較安慰劑具統計顯著的改善」。次要終點與探索性分析中出現臨床活性的證據，安全性發現則大致與先前數據一致。Del-desiran 是一種抗體寡核苷酸結合物（AOC），靶向導致該疾病的毒性 DMPK 訊息 RNA，此前已獲得美國食品藥物管理局（FDA）的孤兒藥、快速審查及突破性療法認定。

此次未達標是該產品線在短短兩天內遭遇的第二記重擊；此前諾華的膽固醇藥物在一項備受矚目的研究中失利，消息傳出後股價下跌逾 3%。Del-desiran 是諾華透過收購 Avidity Biosciences 所取得的其中一款 AOC 療法，該公司強調此平台仍具動能：FDA 已授予 delpacibart zotadirsen（del-zota）治療裘馨氏肌肉失養症（Duchenne muscular dystrophy）的優先審查資格，而諾華計畫在正面的一/二期生物標記數據出爐後，就 delpacibart braxlosiran（del-brax）治療面肩胛肱型肌肉失養症與監管機關會面。

此試驗失利令一款潛在營收貢獻藥物自產品線中除名，而目前 DM1 市場並無獲批的治療方案，醫療需求高度未獲滿足。投資人將關注諾華能否透過次要終點或亞群分析挽救 del-desiran，以及在 del-zota 監管裁決前夕，此番挫敗將如何影響更廣泛 AOC 平台的估值。

本文僅供資訊參考，不構成投資建議。