NeOnc 的 NEO100 在突變神經膠質瘤試驗中達到 48.9% 六個月無惡化存活率

NeOnc Technologies 的鼻腔給藥 NEO100 在 2a 期試驗中達成主要終點，於復發性 IDH1 突變高惡性度神經膠質瘤患者中錄得 48.9% 六個月無惡化存活率，為標準治療預設基準 20% 的兩倍以上（p = 0.0047）。

「這些結果對 NeOnc 而言是一個重要里程碑，更重要的是，對目前治療選擇極為有限的復發性高惡性度神經膠質瘤患者來說，這代表希望的曙光。」執行主席兼總裁暨執行長 Amir F. Heshmatpour 表示。

中位總存活期達到 26.09 個月，86.7% 的患者在六個月時仍存活，12 個月時為 60.9%，24 個月時為 54.1%。24 名患者中有 5 名仍持續接受積極治療，其中一名患者無惡化存活約 19 個月，另一名患者部分緩解持續超過 114 天。未報告重大毒性反應。

該公司計劃向美國 FDA 申請 Type B 會議，以在無核准標靶療法的情境下就註冊路徑達成共識。NTHI 股價在數據公布後上漲 4.37% 至 4.54 美元，成交量為平均水準的 124 倍。

繞過血腦屏障的給藥途徑

NEO100 是紫蘇醇的專利超純配方，紫蘇醇為一種天然存在的單萜烯，存在於柑橘和薄荷油中。該藥物以鼻腔給藥方式每日四次、以 28 天為一週期給藥，這種小型親脂性分子沿著嗅覺和三叉神經通路直達腦部，繞過阻擋大多數抗癌藥物的血腦屏障。臨床前數據顯示，它還可能暫時開啟血腦屏障，使原本無法穿透的治療藥物得以進入。

此一方法鎖定的患者族群是現有 IDH 標靶療法未能涵蓋的對象。已獲核准及後期階段的藥物（如 vorasidenib）係為一線低惡性度疾病所開發——通常是第 2 級、無顯影增強的腫瘤，患者尚未接受放射或化學治療。NEO100-01 試驗則納入相反族群：在放射治療和 temozolomide 治療後復發的第 3 級和第 4 級 IDH1 突變腫瘤患者，此一情境下並無獲核准的標靶療法。約 90% 的高惡性度神經膠質瘤患者在最大程度治療後六至九個月內復發。

這些數據對投資者的意義

此一讀數為頂線分析，並非完整數據集。試驗納入了 28 名計劃患者中的 24 名，預先指定的亞群、藥物動力學和生活品質分析仍在進行中。該公司預計將在未來的醫學會議上公布完整的 2a 期數據集。

分析師設定的目標價遠高於目前水準。BTIG 的 Thomas Shrader 設定 15 美元目標價，Alliance Global Partners 的 Matthew Venezia 為 13 美元，Maxim Group 的 Jason McCarthy 為 20 美元。內部人買盤亦引發關注：Heshmatpour 已透過公開市場買入投入逾 50 萬美元，過去一年內部人買盤接近 100 萬美元。包括美國銀行、道富集團、巴克萊和貝萊德在內的機構投資者出現在股東名單中。

NeOnc 持有 NEO100 的孤兒藥、快速通道和罕見小兒疾病認定資格，並已從南加州大學獲得全球專利組合授權，專利保護延續至 2038 年。該公司的現金跑道未在公告中揭露。其第二款候選藥物 NEO212 亦正處於第 2 期試驗階段。

FDA 對擬議註冊路徑的回覆將決定 NEO100 能否在患者目前前景嚴峻的疾病領域中上市——僅有四分之一新診斷的膠質母細胞瘤患者能存活 24 個月，存活五年者不到 10%。

本文僅供參考，不構成投資建議。