Mesoblast 將針對 1.5 萬名患者市場開展 Ryoncil 治療 DMD 的臨床試驗

Mesoblast Limited 已獲得美國食品藥品監督管理局 (FDA) 的臨床試驗申請 (IND) 許可，將開始其細胞療法 Ryoncil 治療杜氏肌營養不良症的註冊性試驗，從而在美國開啟一個擁有 1.5 萬名兒科患者的潛在新市場。

該公司在聲明中表示：「這項新的註冊性試驗建立在 Ryoncil® 已證實的兒童安全性、DMD 臨床前模型的療效證據以及 FDA 批准的製造工藝基礎之上。」

Ryoncil 是一種間充質基質細胞 (MSC) 療法，也是同類產品中首個獲得 FDA 批准的。它目前獲准用於 12 歲以下患有類固醇難治性急性移植物抗宿主病 (SR-aGvHD) 的兒童。該公司正與「杜氏肌營養不良症家長項目」合作，協助臨床試驗的招募工作。

IND 許可是 Mesoblast 邁出的重要一步，可能開啟新的收入來源並提振投資者信心。對於一家專注於異體細胞藥物的公司而言，擴大已獲批產品的應用範圍是其增長的關鍵戰略。

杜氏肌營養不良症是一種罕見且致命的遺傳性疾病，會導致進行性肌肉無力。目前尚無治愈方法。

間充質基質細胞是多能細胞，可以分化為多種細胞類型，並在減輕炎症和促進組織修復方面顯示出潛力。

雖然該公司引用了臨床前 DMD 模型中的療效證據，但尚未披露具體的響應率數據。即將進行的註冊性試驗對於確立該新適應症的明確臨床獲益至關重要。

隨著試驗的推進，Mesoblast 的股票（納斯達克代碼：MESO）將受到密切關注。DMD 試驗的成功不僅將為患者提供新的治療選擇，還將驗證 Mesoblast MSC 平台的更廣泛潛力。

本文僅供參考，不構成投資建議。