Liquidia旗下Yutrepia獲FDA快速通道資格，鎖定九成系統性硬化症患者的雷諾現象

FDA授予Liquidia Corporation（LQDA）旗下吸入式乾粉曲前列尼爾藥物Yutrepia快速通道資格，用於治療與系統性硬化症相關的雷諾現象，為這款上市首半年即創造約3.003億美元銷售額的藥物開啟第三項潛在適應症。

該資格涵蓋的病症影響高達九成的系統性硬化症患者。系統性硬化症是一種罕見自體免疫疾病，在全身性風濕性疾病中死亡率最高。雷諾現象會導致手指與腳趾反覆出現疼痛、麻木及顏色變化，並可能進展為指端潰瘍，嚴重情況下甚至需要截肢。

Liquidia發言人表示：「快速通道資格為這項目前尚無獲批療法的併發症提供了明確的監管渠道。」他並補充，公司預計於2026年10月開始招募患者。

Liquidia計劃啟動RE-WARM試驗，這是一項第2a期隨機、開放標籤、劑量探索研究，受試者約75名出現症狀性雷諾發作的系統性硬化症成人患者。該試驗將在美國最多30個試驗中心進行，評估安全性與藥效動力學，以及該藥物降低發作頻率、嚴重程度與影響的能力。主要完成目標訂於2027年2月。

快速通道資格可在開發期間帶來更頻繁的FDA互動、新藥申請滾動式審查的資格，以及在符合適用標準時可能獲得的優先審查或加速批准。惟上述優惠均不保證最終獲批，且該資格並不會縮短RE-WARM必須完成的臨床工作。

Yutrepia於2025年5月獲批用於肺動脈高壓及與間質性肺病相關的肺高壓，並於2025年6月商業上市。自上市以來，Liquidia已錄得約5,900張獨立處方，並有超過5,000名患者開始接受該療法治療。公司另正評估該藥物用於與慢性阻塞性肺病、特發性肺纖維化及進展性肺纖維化相關的肺高壓。

競爭格局相當擁擠。United Therapeutics（UTHR）銷售Tyvaso，這是一款吸入式曲前列尼爾藥物，於2009年獲批用於肺動脈高壓，2021年獲批用於間質性肺病相關肺高壓；此外還有Tyvaso DPI，為乾粉劑型，於2022年獲批用於該兩項適應症。UTHR正推進用於肺動脈高壓的ralinepag錠劑及用於特發性肺纖維化的霧化Tyvaso，並計劃提交ralinepag DPI及曲前列尼爾SMI的申請。Insmed（INSM）正招募TPIP的第3期PALM-ILD與PALM-PAH試驗，TPIP是一款吸入式乾粉曲前列尼爾前驅藥，並計劃於2026年下半年展開進展性肺纖維化的第3期研究，隨後於2027年上半年展開特發性肺纖維化研究。

Liquidia的PRINT技術透過易於使用的吸入器將藥物遞送至肺部更深處，同時可實現高於其他吸入式曲前列尼爾療法的劑量，這是該公司差異化主張的基礎。這能否轉化為對雷諾現象的療效，正是RE-WARM試驗旨在驗證的重點。

LQDA股價年初至今已上漲100.4%，而整體產業成長7.4%。該股目前交易於預期銷售額的6.22倍，高於產業平均的1.89倍，但低於其自身平均的14.68倍。Zacks對2026年每股盈餘的共識預估在過去60天內已從3.02美元降至2.57美元，2027年預估亦從4.92美元滑落至4.38美元。LQDA的Zacks評級為第4級（賣出）。

對持有者而言，快速通道資格是研發管線的訊號，而非營收事件：它不耗費成本、也不構成任何承諾，但能讓一項尚無獲批療法的罕見疾病適應症進入更快速的審查軌道。下一個硬數據是2026年10月開始的RE-WARM患者招募，主要完成目標訂於2027年2月。在此之前，Yutrepia的成長故事仍取決於肺動脈高壓與間質性肺病相關肺高壓這兩項適應症的標籤，以及它們所帶來的約3.003億美元上半年營運率。

本文僅供參考，不構成投資建議。