禮來斥資高達 22.5 億美元推進 AI 基因編輯交易

(P1) 禮來公司（Eli Lilly）正斥資高達 22.5 億美元押注人工智能，以解決基因藥物領域最大的挑戰之一。該公司已與初創公司 Profluent 達成多項目合作，共同設計新型基因編輯工具。

(P2) 「千鹼基級（Kilobase-scale）DNA 編輯仍然是基因藥物的聖杯，」Profluent 聯合創始人兼首席執行官 Ali Madani 在一份聲明中表示。「我們與禮來的合作旨在解鎖這些此前被認為不可能實現的療法。我們相信，只有 AI 才能創造出精確靶向基因組任何位置所需的定制重組酶。」

(P3) 這項於週二宣布的合作夥伴關係將專注於創造被稱為重組酶（recombinases）的定制酶，這種酶能夠將大段 DNA（甚至是整個基因）插入患者基因組的特定位置。雖然除總潛在價值外，具體財務條款尚未披露，但該協議授予禮來推進和商業化任何由此產生的療法的獨家許可。此舉是禮來向基因藥物領域推進更廣泛戰略的一部分，該戰略還包括在波士頓建立新的研究中心以及在該領域進行的數次收購。

(P4) 目前面臨的挑戰是治療一系列因遺傳異質性而難以解決的遺傳疾病。與通常專注於單基因突變的 CRISPR 系統不同，禮來和 Profluent 尋求的技术可以應對患者群體中由多種不同突變引起的疾病。此次合作驗證了 Profluent 的 AI 驅動方法，並標誌著大型製藥公司對利用先進 AI 加速藥物研發的需求日益增長。

此次合作旨在突破傳統基因編輯的局限，傳統方法通常依賴於發現碰巧能完成特定任務的天然酶。相比之下，Profluent 的平台利用大規模 AI 模型從頭開始設計蛋白質，創建出經過編程可在精確基因組位置執行精確編輯的定制酶。這可能會顯著擴大可編程基因編輯療法的範圍和可擴展性。

對於禮來公司而言，這筆交易加強了其創新產品管線，目前該公司正從其重磅減肥和糖尿病藥物中獲得創紀錄的收入。公司加大對高增長基因治療市場的關注是一項戰略努力，旨在打造下一代收入驅動力。該領域正在迅速推進，近期如福泰製藥（Vertex Pharmaceutical）治療鐮狀細胞病的 CRISPR 療法 Casgevy 獲得成功，以及 Intellia Therapeutics 開發的一種治療罕見遺傳病的體內療法極具前景，這些都展示了基因編輯技術的變革潛力。

通過與像 Profluent 這樣的原生 AI 公司合作，禮來有效地將發現過程中具有高度專業性且計算密集的部分進行了外包。這使得這家製藥巨頭能夠將其龐大的臨床開發和商業化能力與尖端 AI 相結合，這種模式在行業中正變得越來越普遍。

本文僅供參考，不構成投資建議。