強生 IMAAVY 獲 FDA 優先審評，用於治療罕見血液病，審評時間縮短 4 個月

強生公司（紐交所代碼：JNJ）週一宣布，美國食品藥物管理局（FDA）授予其 IMAAVY 的補充生物製品許可申請優先審評資格。該藥物是治療溫抗體型自身免疫性溶血性貧血（wAIHA）的潛在同類首創療法，wAIHA 這種疾病在每 8,000 人中就有 1 人受到影響。

「這一指定凸顯了 wAIHA 的嚴重性、危及生命的特性，以及 IMAAVY 一旦獲批，透過為患者提供具有臨床意義的療效來幫助解決關鍵的未滿足需求的潛力，」強生公司自身抗體和風濕病領域負責人 Leonard L. Dragone 醫學博士、哲學博士表示。

優先審評將 FDA 的審評時間從標準的 10 個月縮短至約 6 個月。此次審評得到了關鍵性 2/3 期 ENERGY 研究積極結果的支持。臨床試驗表明，與安慰劑組相比，更多接受 IMAAVY 治療的患者實現了持久的血紅蛋白反應（定義為血紅蛋白濃度在 28 天內至少達到 10 g/dL），並表現出疲勞感的改善。

目前，FDA 尚未批准任何針對 wAIHA 的治療方法，這是一種罕見且危及生命的疾病，患者的免疫系統會破壞自身的紅細胞。目前的標準治療涉及未經批准的皮質類固醇和廣譜免疫抑制劑。IMAAVY 的獲批將為每年每 10 萬人中約有 1 至 3 例新診斷病例的患者提供靶向治療。

IMAAVY 的作用機制

IMAAVY (nipocalimab-aahu) 是一種免疫選擇性療法，透過阻斷新生兒 Fc 受體 (FcRn) 發揮作用。此作用可降低循環中的免疫球蛋白 G (IgG) 抗體水平，包括在 wAIHA 中導致紅細胞破壞的致病性自身抗體，同時保留其他關鍵的免疫功能。

監管路徑與其他適應症

FDA 此前曾於 2019 年 7 月授予 IMAAVY 治療 wAIHA 的快速通道資格，並於 2019 年 12 月授予其孤兒藥地位。該藥物已獲准用於治療成人和青少年的全身型重症肌無力。強生公司還正在研究 nipocalimab 用於一系列其他由自身抗體和同種異體抗體驅動的疾病。

優先審評使強生公司處於更快推出首個 wAIHA 獲批療法的軌道上，從而解決明確的未滿足醫療需求。投資者將關注 FDA 在大約 6 個月後做出的最終決定，這可能為該款已上市藥物開闢新的市場。

本文僅供參考，不構成投資建議。