嬌生加入體內CAR-T競賽，製藥界押注140億美元於該技術

嬌生與Sail Biomedicines的合作，是兩年內第六家大型製藥公司押注體內CAR-T療法，已揭露的總交易價值突破140億美元，業界正競相解決細胞療法的可及性問題。

嬌生（NYSE: JNJ）週三宣布與Sail Biomedicines建立戰略合作，開發用於免疫介導疾病的體內CAR-T療法，加入禮來、艾伯維和阿斯特捷利康的行列，參與這場自2024年初以來重塑生技交易格局的技術軍備競賽。該合作讓嬌生得以使用Sail的平台，在患者體內生成CAR-T細胞，無需提取、改造並回輸患者自身的細胞。

「體內療法可以從根本上改變醫療從業人員施用細胞療法的方式，」H.C. Wainwright資深生技股票研究分析師Mitchell Kapoor表示。「它可以縮短輸注時間、降低細胞療法成本，最終讓數十萬名患者獲得更廣泛的治療機會。」

體外CAR-T療法——經諾華2017年的Kymriah驗證，隨後必治妥施貴寶的Breyanzi和吉利德的Yescarta相繼推出——已被證明對血癌有效，但由於製造複雜性和成本問題，大多數符合條件的患者仍無法使用。Kapoor表示，體外流程「無法規模化」，受到治療中心所需基礎設施的限制。相比之下，體內CAR-T利用脂質奈米顆粒或病毒載體，將基因指令直接傳遞到患者T細胞中，使身體成為自身的製造工廠。

這筆交易凸顯了更廣泛的產業轉型。禮來於2月支付24億美元收購Orna Therapeutics，獲得一種用於自體免疫適應症的環狀RNA平台（透過脂質奈米顆粒遞送），隨後於4月以高達70億美元收購Kelonia Therapeutics，取得KLN-1010——一種靶向BCMA的慢病毒體內CAR-T候選藥物，用於多發性骨髓瘤。在ASCO 2026上，KLN-1010在18名患者中顯示100%的整體反應率，所有骨髓樣本在一個月時檢測均為微小殘留病灶陰性。

艾伯維是早期先行者，於2024年1月承諾投入高達14億美元與Umoja Biopharma合作開發其VivoVec慢病毒平台，隨後於2025年6月以高達21億美元收購Capstan Therapeutics，增加一種基於脂質奈米顆粒的RNA方法。阿斯特捷利康於2025年3月進入該領域，以高達10億美元收購EsoBiotec及其ENaBL平台，該平台產生的Phase 1數據發表於《自然醫學》，顯示五名多發性骨髓瘤患者中有三名實現完全癌症清除。一名患者死於1級ICANS（一種嚴重的神經系統併發症），凸顯了籠罩該領域的安全問題。

安全性仍是核心問題

將細胞工程從受控的製造設施轉移到患者體內，會引入體外流程可透過每一步品質控制來降低的風險。「一旦載體進入體內，就無法挽回了，」Kapoor說。「除非安全性無懈可擊，否則便利性和有效性不足以打動投資者。」

傳奇生物（Legend Biotech）——與嬌生共同開發了已獲批准的體外CAR-T療法Carvykti——也在探索體內方法。其候選藥物LB2501靶向CD19和CD20，上個月公布的Phase 1數據顯示，在非何杰金氏淋巴瘤患者中達到100%的反應率，且無嚴重不良事件或劑量限制毒性。Oppenheimer分析師稱該結果為「同類最佳」，並表示這增加了傳奇生物成為收購目標的可能性。

Oppenheimer董事總經理Kostas Biliouris指出，大型製藥公司中存在「日益增長的錯失恐懼症（FOMO）」，並表示如果體內CAR-T能在規模化應用中證明其安全性，可能成為下一個主要的細胞療法平台。該方法消除了體外方案中所需的前置化療，並可將長達數週的製造過程縮減為單次靜脈輸注。

嬌生未披露與Sail合作交易的財務條款。兩家公司表示，該合作包含激勵措施，以將Sail的平台擴展到初始免疫介導疾病計劃以外的更多治療靶點。

消息公布後，JNJ股價在午盤交易中上漲1.2%。根據彭博匯編的數據，該股目前交易價格為預期本益比的16.2倍，低於製藥同業平均的18.5倍。

本文僅供參考，不構成投資建議。