重點摘要:
- 爵士製藥將支付8.2億美元預付款,外加最高5億美元的里程碑款項,收購Actio Biosciences。
- 該交易納入ABS-1230,這是一款同類首創的KCNT1抑制劑,針對一種尚無獲批療法的超罕見癲癇。
- 1b/2a期KYRON試驗設計為註冊性研究;交易預計於2026年第四季完成。
重點摘要:

爵士製藥(Jazz Pharmaceuticals)同意以8.2億美元預付款收購Actio Biosciences,納入一款針對尚無獲批療法的超罕見癲癇的同類首創治療藥物。
「收購ABS-1230是我們罕見癲癇產品組合中極具戰略意義的擴張,建立在Epidiolex全球成功的基礎上,並深化我們在罕見及重症癲癇領域的領導地位。」爵士製藥總裁兼執行長Renee Gala表示。
這家總部位於都柏林的公司將在藥品獲批及銷售里程碑達成後,額外支付最高5億美元。該交易的核心是ABS-1230,一款口服小分子KCNT1離子通道抑制劑,用於治療KCNT1+癲癇——一種遺傳性發育與癲癇性腦病,影響美國約2,500名患者。大多數患者每天承受數十至數百次癲癇發作,且對現有抗癲癇藥物具有抗藥性,約80%的患者在嬰兒期便出現發病。
ABS-1230已獲得美國FDA的快速通道、罕見兒科疾病及孤兒藥資格認定,並獲納入該機構的罕見疾病證據原則計畫,該計畫旨在加速超罕見疾病療法的開發。正在進行的1b/2a期KYRON試驗設計為註冊性研究,以支持美國新藥申請。該交易已獲雙方董事會批准,預計於2026年第四季完成交割。
交割時,Actio將分拆出一家新的私有公司,持有部分資產,包括ABS-0871——一款針對夏科-馬利-杜斯氏症2C型的臨床階段TRPV4抑制劑,以及其他早期階段計畫。現有投資者將為新實體注資,爵士製藥將持有少數股權。
ABS-1230近期在一項針對KCNT1癲癇兒童的早期概念驗證試驗中,顯示出顯著的癲癇發作減少效果。在臨床前研究中,該藥物對所有可評估的致病性突變均展現出KCNT1抑制作用,顯示其可能治療所有患有該疾病的患者。據兩家公司表示,一般抗癲癇藥物對這種遺傳性癲癇的療效有限,且常伴隨令人衰弱的副作用。
爵士製藥將以現有現金及既有融資額度為該交易提供資金。Moelis & Company擔任爵士製藥的財務顧問,Hogan Lovells Cadwalader US LLP擔任法律顧問。J.P. Morgan Securities與Centerview Partners擔任Actio的財務顧問,Cooley LLP擔任法律顧問。
該交易深化了爵士製藥以Epidiolex(其已獲批的大麻素療法)為基礎建立的罕見癲癇業務,並為其提供一款針對毀滅性兒科疾病的潛在同類首創精準醫療藥物。投資者將關注KYRON試驗數據及預計於2026年第四季完成的交易交割,作為接下來的催化劑。
本文僅供資訊參考,不構成投資建議。