Ionis 獲 FDA 批准 Tryngolza，成為首款降低胰臟炎風險的 sHTG 療法

美國食品藥物管理局（FDA）週三宣布，批准 Ionis Pharmaceuticals Inc. 的 Tryngolza（olezarsen），成為首款經證實可同時降低成人嚴重高三酸甘油酯血症（severe hypertriglyceridemia）患者的三酸甘油酯濃度及急性胰臟炎風險的療法。

FDA 心臟腎臟科主任 Norman Stockbridge 博士表示：「Tryngolza 為過去選擇有限、難以降低急性胰臟炎風險的嚴重高三酸甘油酯血症患者，帶來了一項有意義的進展。」

此項批准獲兩項第三期臨床試驗支持——CORE-TIMI 72a 與 CORE2-TIMI 72b，共納入 1,061 名患者。在治療六個月後，接受 50 毫克劑量的患者在 CORE 試驗中經安慰劑校正後的三酸甘油酯降幅為 62.9 個百分點，在 CORE2 試驗中則為 49.2 個百分點；80 毫克劑量組的降幅分別為 72.2 及 54.5 個百分點（所有比較 P 值均 < .001）。Tryngolza 組的急性胰臟炎發生率較安慰劑組低 85%（發生率比為 0.15；95% 信賴區間 0.05 至 0.40；P < .001）。

嚴重高三酸甘油酯血症的定義為空腹三酸甘油酯濃度達每分升 500 毫克以上，是正常標準值（150 mg/dL）的三倍以上。FDA 表示，現行標準照護包括生活型態調整及較舊的藥物，但這些藥物在臨床試驗中從未顯示能顯著降低急性胰臟炎風險。Tryngolza 為每月一次自行注射給藥，採用自動注射器，劑量可選 50 毫克或 80 毫克。最常見的副作用為注射部位反應及肝酵素升高，80 毫克劑量組亦觀察到較高的血小板減少症發生率。

此項批准使 Ionis 成為首家獲得 sHTG 適應症標示、可用於降低急性胰臟炎風險的藥廠，目前該市場尚無其他直接競爭者擁有可比數據。該公司市值約為 127.5 億美元，此前已於 2024 年 12 月獲得 FDA 批准 Tryngolza 用於家族性乳糜微粒血症症候群——一種罕見遺傳性的嚴重高三酸甘油酯血症。投資人將密切關注初期處方數據，以及未來可否擴增適應症至更廣泛的心血管預後指標，屆時可望顯著擴大適應症患者族群，遠超過目前全美約 400 萬名三酸甘油酯濃度高於 500 mg/dL 的患者。

本文僅供資訊參考，不構成投資建議。