關鍵要點：
- 報告第一季淨虧損9620萬美元，或每股0.81美元，較去年同期的1.143億美元虧損有所收窄。
- 已啟動針對其一次性遺傳性血管性水腫治療藥物lonvo-z的滾動生物製品許可申請（BLA），目標於2027年上半年在美國上市。
- 恢復了與Regeneron合作開發的ATTR澱粉樣變性候選藥物nex-z的兩項3期臨床試驗患者篩選。
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關鍵要點：
Intellia Therapeutics, Inc. (納斯達克股票代碼：NTLA) 報告2026年第一季淨虧損9620萬美元，公司正全力推進其領先的針對遺傳性血管性水腫 (HAE) 的CRISPR基因編輯候選藥物尋求監管批准。業績顯示，公司在準備潛在商業化的過程中，費用管理取得了進展。
「通過lonvo-z，我們實現了一個歷史性的里程碑，展示了全球首個體內基因編輯候選藥物的3期數據，並啟動了滾動BLA提交，旨在為HAE患者提供一種高度差異化的一次性治療方案，」Intellia總裁兼首席執行官John Leonard表示。
截至3月31日的季度，Intellia的淨虧損為9620萬美元，或每股0.81美元，小於去年同期錄得的1.143億美元虧損（或每股1.10美元）。合作收入為1500萬美元，而2025年第一季為1660萬美元。公司的現金、現金等價物及有價證券總額為5.172億美元，Intellia表示這將提供至少維持到2028年的現金流。
該公司主導候選藥物lonvoguran ziclumeran (lonvo-z) 的進展，代表了整個體內基因編輯領域的關鍵一步。lonvo-z是在門診環境中進行的一次性治療，旨在永久失活某種基因以消除HAE發作。Intellia的目標是2027年上半年在美國上市，如果獲得批准，可能會對現有的HAE治療方案發起挑戰。
除HAE外，Intellia還在推進與Regeneron Pharmaceuticals合作開發的針對轉甲狀腺素蛋白 (ATTR) 澱粉樣變性的nexiguran ziclumeran (nex-z) 項目。該公司最近恢復了該項目中兩項3期臨床試驗的患者篩選，目標是在2026年下半年完成其中一項研究的入組。這使Intellia在針對罕見疾病的其他公司（如Sarepta Therapeutics）的競爭格局中佔據一席之地，投資者的關注點緊盯其監管和臨床里程碑。
本季度的研發費用為8070萬美元，較2025年第一季度的1.084億美元有所下降。一般及行政費用從去年同期的2900萬美元增長至3480萬美元，反映了為支持公司增長和商業化前活動而進行的投資。
本文僅供信息參考，不構成投資建議。
