FDA 拒絕腦出血藥物 GTx-104 後，Grace Therapeutics 股價下跌

Grace Therapeutics Inc.（納斯達克股票代碼：GRCE）收到美國食品藥物管理局 (FDA) 針對其腦出血藥物 GTx-104 發出的完整回复函，信中列出了三個缺陷領域，並暫停了該藥物的上市進程。

「我們對支持我們新藥申請 (NDA) 提交的穩健數據集充滿信心，並且 FDA 指出的 CMC 問題可以在我們的重新提交中得到成功解決，」Grace Therapeutics 執行長 Prashant Kohli 在一份聲明中表示。

FDA 的拒絕信強調了與化學、製造和控制 (CMC) 相關的突出項目，包括產品包裝的浸出物數據以及合約製造商的製造缺陷。該機構還提到需要進行非臨床產品毒理學風險評估，但並未要求額外的臨床數據。

這一決定對於這款本有望成為 40 多年來首個針對動脈瘤性蛛網膜下腔出血 (aSAH) 的新療法來說是一個重大挫折，該病症每年影響約 4.25 萬名美國住院患者。該公司將向 FDA 請求舉行 A 類會議，以明確未來的發展路徑。

此次拒絕正值 FDA 監管環境趨嚴之際，該機構最近拒絕了 Replimune Group 和 Disc Medicine 等公司的藥物申請。該機構還通過發布經過刪減的 CRL 增加了透明度，據最近的一份公民請願書稱，此舉在製藥行業引起了批評，認為可能造成競爭損害和公眾困惑。

臨床試驗數據達到主要終點

Grace Therapeutics 的申請得到了 STRIVE-ON 試驗的支持，該試驗將 GTx-104 與口服尼莫地平進行了對比。該試驗達到了其主要終點，使用 GTx-104 的患者臨床顯著低血壓事件減少了 19%（28% 對比 35%）。

數據還顯示，GTx-104 組中 54% 的患者維持了 95% 或更高的相對劑量強度，而口服尼莫地平組僅為 8%，這表明藥物暴露更加一致。然而，GTx-104 組有 8 例死亡，而口服尼莫地平組為 4 例，儘管經判定均與藥物本身無關。

GTx-104 是一種新型的尼莫地平注射製劑，旨在用於靜脈滴注。它的目標是提供更一致的藥物輸送，並避免在昏迷或吞咽困難的 aSAH 患者中常見的口服給藥問題。

由於面臨更加嚴格的 FDA，Grace Therapeutics 的 CRL 延長了藥物開發商的不確定期。隨著投資者重新評估 GTx-104 的獲批時間表，這次拒絕使股價面臨大幅下跌的風險。Grace Therapeutics 的下一個催化劑將是其計劃與 FDA 舉行的 A 類會議的結果。

本文僅供參考，不構成投資建議。