Galectin Therapeutics 計劃以單一 2 毫克 belapectin 劑量推進第三期臨床試驗

Galectin Therapeutics 已獲得美國 FDA 就 belapectin 用於 MASH 肝硬化之第三期試驗設計的同意，為該族群——目前尚無獲核准療法——開闢了一條通往完全核准的監管路徑。

Galectin Therapeutics Inc. 已與美國食品藥物管理局就 belapectin 用於 MASH 合併門靜脈高壓症患者的第三期計畫達成共識。該族群正面臨最高風險的致命性失代償事件。

Galectin Therapeutics 執行長 Joel Lewis 在聲明中表示：「在試驗設計、主要終點及監管架構上達成共識，為我們提供了重要的清晰度，讓我們能以前所未有的信心推進此計畫。」

這項隨機、雙盲、安慰劑對照試驗將評估單一 2 毫克 belapectin 劑量（一種以碳水化合物為基礎的半乳糖凝集素-3 抑制劑），並以複合性肝臟預後作為主要終點。該終點包括預防大於 5 毫米的大型食道靜脈曲張——這是門靜脈高壓症惡化的一項具有臨床意義的指標。FDA 接受了 Galectin 提出的盲性中央審查內視鏡評估流程，該方法學是由該公司在全球性的 2b/3 期 NAVIGATE 試驗中開發並驗證。公司預期第三期研究的規模將與 NAVIGATE 相當。

與可依據組織學終點獲得加速核准的早期 MASH 族群不同，肝硬化族群需要傳統的核准途徑。FDA 確認，一項適當且控制良好的單一試驗即可支持上市核准，為 Galectin 提供了一條通往廣泛適應症的明確路徑。該公司計劃在 2026 年第三季提交最終的第三期試驗計畫書，並正積極尋求策略性合作機會。

Belapectin 的標靶為半乳糖凝集素-3（galectin-3），這是一種驅動發炎、纖維化及惡性疾病的蛋白質。在 MASH 肝硬化患者中，該藥物旨在防止疾病進展至失代償性肝病——而此階段會使患者被排除在大多數其他臨床試驗之外。據該公司表示，FDA 在 Type C 會議中已承認此族群存在高度未獲滿足的醫療需求。

Galectin 首席醫療官 Khurram Jamil 表示，該監管機構接受其集中式內視鏡審查流程，確認了該公司在 NAVIGATE 試驗中所開創的方法學具備科學嚴謹性。他表示，針對食道靜脈曲張進行標準化、盲性評估，對於確保全球研究中的終點評估可靠性至關重要。

MASH 肝硬化的競爭格局仍然十分稀少。Madrigal Pharmaceuticals 的 Rezdiffra (resmetirom) 已於 2024 年獲得 FDA 核准，用於治療伴有中度至重度纖維化的非肝硬化性 MASH，但目前尚無專門核准用於肝硬化合併門靜脈高壓症患者的療法。Galectin 的 belapectin 若成功，將填補此治療缺口。

Galectin 自成立以來持續出現營業虧損，且尚未公布其目前的現金流跑道。該公司最主要的開發計畫為 MASH 肝硬化，另有用於晚期頭頸癌的聯合免疫療法計畫。這些計畫的推進取決於能否找到合適的合作夥伴。

NAVIGATE 試驗收錄了 MASH 肝硬化合併門靜脈高壓症患者，其療效數據支持了單一劑量的治療方式。該公司表示，2 毫克劑量在先前的臨床研究中展現了強勁療效，為後續的註冊試驗奠定了基礎。

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