FDA授予Teva的ecopipam優先審查資格，PDUFA定於2027年第一季

FDA授予Teva的ecopipam用於兒童妥瑞氏症的優先審查資格，並將PDUFA行動日期訂於2027年第一季末。

Teva全球研發執行副總裁兼首席醫療官Eric Hughes（醫學博士、哲學博士）表示：「ecopipam新藥申請（NDA）獲得受理是一個重要的里程碑，推動了Teva的『轉向成長』（Pivot to Growth）策略，也使我們更接近滿足受妥瑞氏症影響的兒童及其家庭的未竟需求。」

該申請基於2b期和3期的D1AMOND計畫數據。在為期12週、隨機、雙盲的2b期試驗中，來自北美和歐洲68個試驗中心的153名兒童參與者，在第12週時，耶魯全球抽動嚴重程度量表－總抽動得分（Yale Global Tic Severity Scale-Total Tic Score）相較於安慰劑組顯示出具有統計學意義和臨床意義的顯著改善（P = .01）。隨後進行的開放標籤延伸研究追蹤了121名參與者長達12個月，報告顯示抽動控制效果持續。

發表於《JAMA Neurology》的3期隨機撤藥研究，在77個試驗中心納入了216名兒童和成人參與者。在90名被隨機分配至繼續接受治療或撤藥安慰劑的兒童緩解患者中，ecopipam組的復發率為41.9%，而安慰劑組為68.1%，復發風險相對降低53%（風險比0.5；P = .008）。

在三項研究中，研究者均未報告體重、BMI、生命體徵、實驗室或心電圖參數、運動障礙量表或精神共病指標出現具有臨床意義的變化。最常見的不良事件包括頭痛、失眠、疲倦、嗜睡、抽動、焦慮、噁心和煩躁不安。

Ecopipam的作用機制是選擇性阻斷D1受體的多巴胺訊號傳導，這與目前主流治療所採用的D2受體拮抗劑機制不同。氟哌啶醇（haloperidol）、匹莫齊特（pimozide）和阿立哌唑（aripiprazole）——這三種FDA批准的抽動抑制藥物——均存在錐體外系症狀、鎮靜和代謝效應的風險。該藥物先前已獲得孤兒藥資格認定。

根據CDC數據，美國約有17.4萬名兒童患有妥瑞氏症，抽動通常在5至10歲之間出現。據Teva表示，僅約半數受影響兒童接受處方治療，且僅20%至30%的患者在一年後仍持續用藥。

若獲批准，ecopipam將成為超過10年來首款治療妥瑞氏症的新療法，也是超過50年來首個具有新作用機制的藥物。優先審查資格縮短了審查時程，投資人將密切關注2027年第一季末的PDUFA決定，視其為Teva神經科學管線的下一個催化劑。

本文僅供資訊參考，不構成投資建議。