FDA 批准 Roivant 的 LISRAYA 30 毫克，首款針對性皮肌炎療法

美國食品藥物管理局（FDA）批准 Roivant 的 LISRAYA（brepocitinib）30 毫克用於成人皮肌炎，為這項罕見自體免疫疾病的首款針對性療法。

「數十年來，皮肌炎的治療一直依賴長期類固醇、非特異性免疫調節劑以及靜脈注射免疫球蛋白——這些療法均未針對疾病的根本病理機制。」哈佛醫學院皮膚科教授暨 Mass General Brigham 自體免疫皮膚病中心創始主任 Ruth Ann Vleugels 表示。

這項批准基於第三期 VALOR 試驗，這是迄今規模最大的皮肌炎研究。在這項為期 52 週的研究中，接受 LISRAYA 治療的患者中，有 55% 在肌炎總體改善評分上達到中度或更佳改善，且僅需極少或無須使用類固醇，而安慰劑組為 30%。在基線時每日服用至少 7.5 毫克潑尼松等效類固醇的患者中，有 62% 在第 52 週時將類固醇用量降至極少或完全停用，而安慰劑組為 38%；45% 的患者完全停用類固醇，而安慰劑組為 29%。療效最早在第四週即顯現，並持續至研究結束。

消息公布後，Roivant 股價上漲 1.58% 至 37.33 美元。此項批准為 Roivant 帶來首個商業化產品，並驗證了 brepocitinib 平台——該藥物目前亦正處於非感染性葡萄膜炎、皮膚結節病和毛囊性扁平苔蘚的後期開發階段。

LISRAYA 是一款每日一次服用的同類首創 TYK2/JAK1 抑制劑，可透過有限網絡的專科藥房即刻在美國取得。Priovant 表示，符合條件的患者透過 LISRAYA My Compass 支持計劃，每月最高只需支付接近零美元的費用。

該藥物亦改善了患者報告的結果。接受 LISRAYA 治療的患者在整體疾病活動度上的改善程度是安慰劑組的四倍以上，並在涵蓋疼痛及日常功能（如穿衣和爬樓梯）的日常生活功能指標上取得具有臨床意義的進展，而安慰劑組患者則出現惡化。

最常見的不良反應包括上呼吸道感染、頭痛、疲勞、泌尿道感染、噁心、支氣管炎、關節痛、腹瀉、背痛、跌倒、流感和痤瘡。LISRAYA 帶有嚴重感染、死亡率、惡性腫瘤、重大不良心血管事件和血栓風險的黑框警告，且不建議與其他 JAK 抑制劑、TYK2 抑制劑或生物性病程調節抗風濕藥物併用。

VALOR 試驗的主要結果已於今年三月發表於《新英格蘭醫學雜誌》，皮膚特異性次要終點則於八月發表於《JAMA 皮膚科學》。FDA 授予 LISRAYA 優先審查資格和孤兒藥認定。

這項批准使 Roivant 在一項患者長期依賴類固醇和靜脈注射免疫球蛋白的疾病中，獲得了一項可產生收入的資產，並為 brepocitinib 在多種自體免疫適應症上開闢了道路。Roivant 將於美東時間 8 月 28 日上午 8 時舉辦投資人電話會議，討論上市計畫和產品管線。

本文僅供參考，不構成投資建議。