FDA批准默克Lipfendra 首款口服藥降低壞膽固醇56%

美國FDA已批准默克（Merck）的Lipfendra（enlicitide）20毫克，作為首款口服PCSK9抑制劑，用於降低高膽固醇血症成年患者的LDL膽固醇，包括患有異合子家族性高膽固醇血症的患者。

「高LDL-C是動脈粥樣硬化性心血管疾病的主要風險因子，而該疾病是全球首要死因，」德州大學西南醫學中心心臟科副教授兼CORALreef Lipids研究主要作者Ann Marie Navar醫學博士在一份聲明中表示。「如今，患者首次擁有了可降低LDL的口服PCSK9抑制劑。」

此項批准基於默克CORALreef計劃的兩項第三期試驗。在納入2,904名患者的CORALreef Lipids試驗中，Lipfendra在24週時將LDL膽固醇較安慰劑組降低56%。在納入303名家族性高膽固醇血症患者的CORALreef HeFH試驗中，該藥物在同一時間點將LDL較安慰劑組降低59%。該藥物亦降低了非HDL膽固醇與載脂蛋白B，這些都是與心血管疾病風險相關的額外指標。

這項批准讓默克在由注射型PCSK9抑制劑主導的市場中站穩腳跟，該市場的主要產品包括安進（Amgen）的Repatha以及再生元（Regeneron）與賽諾菲（Sanofi）的Praluent。根據美國心臟協會的數據，約有四分之一的美國成年人具有高LDL膽固醇。加拿大豐業銀行分析師Louise Chen在批准前曾表示，Lipfendra的峰值銷售潛力可達數百億美元。

默克表示，該藥物在CORALreef Lipids試驗中的安全性與安慰劑相似。在HeFH試驗中，發生率高於安慰劑組的最常見不良反應包括頭暈（Lipfendra組9%對安慰劑組4%）以及腹瀉（7%對2%）。兩組中因不良反應而停藥的患者比例相近。

Lipfendra獲得了FDA委員的國家優先憑證（National Priority Voucher），該計劃旨在加速被認為對公共衛生至關重要的藥物的監管審查。一項正在進行中的心血管結果試驗CORALreef Outcomes已完成超過14,500名參與者的招募，正在研究Lipfendra是否能夠降低心血管疾病發病率與死亡率。

這項批准強化了默克的產品管線，該公司正面臨其旗艦癌症免疫療法Keytruda的重大營收挑戰。Keytruda的專利保護將於2028年開始到期，屆時將面臨生物相似藥的競爭。默克報告第一季Keytruda銷售額為80.3億美元，年增12%。投資者將關注CORALreef Outcomes試驗的入組更新，以尋找心血管效益的證據。

本文僅供資訊參考，不構成投資建議。