FDA批准嬌生IMAAVY為首款wAIHA治療藥物，反應率達三倍

FDA批准嬌生（Johnson & Johnson）的IMAAVY作為首款溫自體免疫溶血性貧血（wAIHA）治療藥物，原因是達成持久性血紅素反應的患者人數約為安慰劑組的三倍。

「我們的社群首次擁有專門針對我們疾病的治療方案。」患者團體wAIHA Warriors總裁兼執行董事Karen Jones表示。

此次核准涵蓋目前或先前接受過皮質類固醇治療的成人及12歲以上兒童患者。在2/3期ENERGY研究中，接受已核准劑量（每四週30 mg/kg）的患者在第一週血紅素平均增加1 g/dL，首次反應的中位時間為4.1週，而安慰劑組為12.1週。IMAAVY在第24週的FACIT-疲勞量表平均分數也高出3.5分，最常見的不良反應為周邊水腫、腹瀉和發燒。

「與安慰劑相比，更多接受IMAAVY治療的患者達成持久性血紅素反應——這意味著他們的紅血球水平上升並維持穩定。」麻薩諸塞總醫院醫師、哈佛醫學院內科教授David Kuter表示。

此次核准標誌著IMAAVY在美國的第二項批准，繼2025年4月獲批全身性重症肌無力後，進一步擴展嬌生進軍FcRn阻斷劑領域的佈局，與Argenx的Vyvgart Hytrulo及UCB的Rystiggo競爭。溫自體免疫溶血性貧血每年每10萬人中約有1至3名新發病例，約每8,000人中就有1人患有此病症。

嬌生透過2020年以65億美元收購Momenta Pharmaceuticals取得nipocalimab。ENERGY試驗納入115名成人患者隨機分組，該藥物在wAIHA中的安全性表現與全身性重症肌無力所觀察到的結果一致。完整結果已於6月舉行的歐洲血液學協會會議上發表，患者可進入開放性延伸研究長達144週。嬌生推出IMAAVY withMe支援計畫，涵蓋教育、護理師導航及費用協助，不因保險類型而有差異。

「今天的公告是IMAAVY的第二項核准，也是溫自體免疫溶血性貧血患者的一項非凡里程碑。」嬌生全球免疫學治療領域負責人David M. Lee表示。

此次核准使嬌生在這個未被充分服務的罕見疾病市場取得先發優勢，進一步推升一款嬌生曾暗示年銷售額可達50億美元的藥物。投資人將關注上市後的採用情況及適應症擴展，因為nipocalimab正在乾燥症（Sjogren's disease）、紅斑性狼瘡及胎兒與新生兒溶血性疾病等領域推進。

本文僅供資訊參考用途，不構成投資建議。