美國FDA已接受United Therapeutics就霧化吸入Tyvaso（treprostinil）治療特發性肺纖維化所提交的補充新藥申請，預計將於2027年4月底前公布審查決定。該申請獲得第三期TETON臨床試驗數據支持，顯示用力肺活量較安慰劑組改善111.8毫升。若獲核准，Tyvaso將成為美國首款治療IPF的吸入式抗纖維化藥物。
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FDA接受UTHR Tyvaso治療IPF之補充新藥申請，基於111.8毫升FVC數據
在臨床試驗顯示用力肺活量（FVC）改善達111.8毫升後，美國FDA已接受United Therapeutics的Tyvaso治療IPF補充新藥申請（sNDA）進入審查，預計將於2027年4月底前作出決定。
United Therapeutics董事長兼執行長Martine Rothblatt表示：「FDA接受霧化吸入Tyvaso sNDA進入審查，令我們備受鼓舞。我們相信TETON臨床計畫的嚴謹性與完整性，足以支持這項針對此致命性疾病患者的差異化多途徑治療方案獲得核准。」
該申請基於第三期TETON-1與TETON-2研究的合併分析結果。兩項研究均達成主要療效終點：從基線至第52週，霧化吸入Tyvaso在絕對用力肺活量變化上較安慰劑組展現統計學上的顯著優越性，改善幅度達111.8毫升（Hodges-Lehmann估計值，95%信賴區間為79.7至144.0毫升；p<0.0001）。試驗在多數關鍵次要終點上亦達到統計學顯著性，包括降低臨床惡化風險、降低急性IPF惡化風險，以及改善預測FVC百分比、K-BILD生活品質與DLCO指標。
若獲核准，霧化吸入Tyvaso將成為美國首款且唯一的吸入式抗纖維化IPF治療藥物，使United Therapeutics的商業產品線得以擴展至目前的肺動脈高壓（PAH）與PH-ILD適應症之外。該公司估計美國至少有10萬人患有IPF，這是一種進行性肺部纖維化疾病，可能導致呼吸衰竭甚至死亡。
TETON-1在美國及加拿大招募患者，TETON-2則在國際範圍內招募患者。TETON-1的數據已於2026年美國胸腔學會年會上發表，TETON-2的結果則刊載於《新英格蘭醫學雜誌》。兩項研究的合併結果亦刊登於NEJM。
美國FDA與歐洲藥品管理局（EMA）均已授予treprostinil治療IPF的孤兒藥資格。United Therapeutics亦已完成TETON-PPF的受試者招募，這是一項評估霧化吸入Tyvaso治療進行性肺纖維化的全球第三期研究，頂線數據預計將於2027年下半年公布。
該sNDA於6月在TETON試驗取得正面結果後提交。TETON計畫本身源於對INCREASE研究（針對間質性肺病相關肺動脈高壓患者）的事後分析，該分析顯示霧化吸入Tyvaso與顯著的FVC改善相關。完成TETON-1或TETON-2試驗的合格患者可加入TETON-OLE，這是一項正在進行的開放標籤延伸研究，用於評估纖維化肺病患者的長期安全性。
United Therapeutics股價今年迄今上漲0.9%，而更廣泛的行業漲幅為0.6%。該公司大部分營收來自Tyvaso產品線，包括霧化吸入與乾粉吸入兩種劑型。
FDA的受理決定使United Therapeutics向將其Tyvaso產品線擴展至第二種重大肺部疾病邁進一步，IPF代表其目前PAH核心業務之外的龐大可及市場。投資人將關注2027年4月底的PDUFA審查日期，以及2027年下半年的TETON-PPF數據公布，作為下一個催化劑。
本文僅供資訊參考用途，不構成投資建議。
