衛材與渤健阿爾茨海默病藥物審查期延長3個月

美國食品藥品監督管理局（FDA）在要求衛材株式會社（Eisai Co., Ltd.）和渤健（Biogen Inc.）就其申請提供額外資訊後，將兩家公司合作開發的阿爾茨海默病治療藥物 Leqembi 新劑型的審查期延長了三個月。這種每周一次皮下注射劑型的新目標行動日期現為 2026 年 8 月 24 日。

兩家公司在聯合聲明中表示：「截至目前，FDA 尚未對 LEQEMBI IQLIK 作為起始劑量的可批准性提出任何擔憂。」並指出，他們相信全面的數據包強力支持其用於初始治療。

此次延遲源於 FDA 認定所要求的資料構成了對補充生物製品許可申請（sBLA）的「重大修訂」，因此需要更多時間進行全面審查。該申請涉及將皮下注射版本作為起始劑量使用。而僅用於維持治療的皮下注射版本已於 2025 年 8 月 26 日獲得批准。

這一延期推遲了早期阿爾茨海默病患者期待已久的、更為便捷的治療選擇。雖然靜脈注射版本已經獲批，但每周一次的皮下注射提供了更大的靈活性，並可能擴大藥物的普及。對於衛材和渤健而言，及時獲批是最大化其旗艦神經科學資產收益的關鍵。

了解風險

Leqembi 是一種針對大腦中澱粉樣蛋白 β 斑塊（阿爾茨海默病的一個特徵）的單株抗體。治療應針對輕度認知障礙或該疾病輕度癡呆階段的患者開始。

然而，該治療帶有關於澱粉樣蛋白相關影像異常（ARIA）的重要黑框警告，這種異常可能表現為腦水腫（ARIA-E）或腦出血（ARIA-H）。這些副作用通常無症狀，但可能很嚴重，在極少數情況下甚至致命。在臨床試驗中，Leqembi 患者觀察到 ARIA 的比例為 21%，而安慰劑組為 9%。

遺傳風險因素

對於載脂蛋白 E e4 (ApoE e4) 純合子患者（約占阿爾茨海默病患者群體的 15%），發生 ARIA 的風險顯著更高。在試驗中，接受 Leqembi 治療的 ApoE e4 純合子患者中有 45% 經歷了 ARIA，而未攜帶該基因者僅為 13%。FDA 建議在開始治療前進行 ApoE e4 狀態檢測，以告知風險。

最常見的不良反應包括輸注相關反應（26% 對比安慰劑組的 7%）、ARIA-H（14% 對比 8%）和 ARIA-E（13% 對比 2%）。

皮下注射起始劑量劑型的延遲為該藥物的監管歷程增添了新篇章。投資者和患者現在將目光投向 2026 年 8 月 24 日這一新的 PDUFA 日期，視其為 Leqembi 系列產品的下一個重大催化劑。

本文僅供參考，不構成投資建議。