Dyne Therapeutics 杜氏肌肉萎縮症藥物獲 FDA 優先審查，PDUFA 目標日為 2027 年 1 月

Dyne Therapeutics 表示，美國食品藥物管理局已受理其針對適用於 exon 51 跳躍治療的杜氏肌肉萎縮症藥物 z-rostudirsen 所提交的生物製劑許可申請，並授予優先審查資格，PDUFA 目標行動日期為 2027 年 1 月 21 日。

Dyne 總裁兼執行長 John Cox 表示：「FDA 受理我們 z-rostudirsen 的 BLA 申請，對於適用 exon 51 跳躍治療的杜氏肌肉萎縮症患者而言，是一個重要的里程碑，也是 Dyne 邁向商業化公司的關鍵一步。」

該公司公布第二季淨虧損 1.786 億美元，每股虧損 1.08 美元，相較之下，去年同期淨虧損為 1.109 億美元，每股虧損 0.97 美元。研發費用從 9,920 萬美元上升至 1.522 億美元，主要受到 z-rostudirsen 與 z-basivarsen 的製造及臨床成本增加所驅動。一般及行政費用則從 1,660 萬美元攀升至 2,950 萬美元，主因為公司投入商業化前期能力的建置。

截至 6 月 30 日，Dyne 持有 8.985 億美元的現金、現金等價物及有價證券。7 月，公司完成一項承銷公開發行，以每股 20.50 美元發行 2,100 萬股，募集淨收益約 4.05 億美元。綜合計算，公司預計現金足以支應營運至 2028 年第二季。

三大候選藥物的研發進展

除了 BLA 申請之外，Dyne 已完成針對第一型強直性肌肉萎縮症評估 z-basivarsen（DYNE-101）的 Phase 1/2 ACHIEVE 試驗之登記擴張組別收案，共納入 71 名受試者，頂線數據預計於 2027 年第一季公布。該公司亦啟動了 z-basivarsen 的全球確認性 Phase 3 HARMONIA 試驗。

FDA 已核准 Dyne 針對面肩胛肱型肌肉失養症 siRNA 候選藥物 DYNE-302 的研究性新藥申請，允許該公司啟動 Phase 1 研究。Dyne 亦正在推進庞貝氏症及其他多種 DMD 突變的臨床前計畫。

Z-rostudirsen（zeleciment rostudirsen，亦稱 DYNE-251）是一種抗體-寡核苷酸結合物，利用該公司之 FORCE 平台，將可跳躍 exon 51 的反義寡核苷酸傳遞至肌肉細胞。若獲准上市，將與 Sarepta Therapeutics 的 Amondys 45 及其他 exon 跳躍療法在 DMD 市場競爭。杜氏肌肉萎縮症在全球約每 3,500 名男嬰中就有 1 例發生。

優先審查資格將 FDA 標準的 10 個月審查期縮短為六個月，反映該機構認為該藥物相較現有療法可能帶來顯著改善。將 PDUFA 日期設定於 1 月 21 日，使 Dyne 有望在 2027 年初進行商業上市（假設獲得核准）。投資人將關注 FDA 諮詢委員會會議（通常安排在 PDUFA 日期前兩至三個月舉行），以從中獲取該機構審查意圖的早期訊號。

本文僅供資訊參考，不構成投資建議。