Key Takeaways:
Dyne Therapeutics 正按計劃在本季度為其杜氏肌營養不良症 (DMD) 藥物 z-rostudirsen 尋求美國加速批准。此前新數據顯示，該藥物使患者體內的抗肌萎縮蛋白恢復至接近正常水平的 10%，這在肌肉萎縮疾病治療領域邁出了重要一步。
「繼去年年底獲得積極的一線數據後，我們正繼續加大力度，支持 z-rostudirsen 可能在 2027 年第一季度於 DMD 領域上市，」Dyne 總裁兼首席執行官 John Cox 在聲明中表示，「我們感謝 FDA 在 BLA 提交前的合作會面，我們就計劃提交的 BLA 內容達成了一致。」
這家處於臨床階段的公司報告 2026 年第一季度淨虧損 1.209 億美元，合每股虧損 0.73 美元，而去年同期虧損為 1.154 億美元。截至季度末，Dyne 持有 9.722 億美元的現金和有價證券，預計可支持運營至 2028 年初。研發費用降至 1.009 億美元，而為潛在上市做準備的行政成本則增長 53%，達到 2,440 萬美元。
z-rostudirsen 計劃中的監管提交和潛在的 2027 年上市，為 Dyne 的核心資產開闢了清晰的前景。由於現金儲備可延伸至 2028 年第二個候選藥物的預期上市，只要獲得 FDA 批准，該公司就有望從一家處於研發階段的生物技術公司轉型為商業實體。
Dyne 的信心源於與美國食品藥品監督管理局 (FDA) 舉行的積極的 BLA 提交前會議。公司計劃在 2026 年第二季度為適用於外顯子 51 跳躍的 DMD 患者申請 z-rostudirsen 的加速批准。
此次提交將得到 1/2 期 DELIVER 試驗長期數據的支持。在接受治療至少一年的四名受試者中，未經調整的抗肌萎縮蛋白產量平均達到正常水平的 9.48%，較基線的 0.52% 有了大幅提升。抗肌萎縮蛋白是 DMD 患者缺失的關鍵蛋白，恢復該蛋白是治療的首要目標。Dyne 計劃在與 FDA 就設計達成一致後，於 2026 年第二季度啟動全球驗證性 3 期試驗。
Dyne 還在推進其第二個核心候選藥物 z-basivarsen，用於治療 1 型強直性肌營養不良 (DM1)。公司在 ACHIEVE 試驗的註冊隊列中已達到 60 名受試者的招募目標，並預計在本季度招募截止時將超過這一數字。
該隊列的數據預計於 2027 年第一季度公布，並將成為 2027 年第三季度初提交加速批准 BLA 的基礎。這一時間表旨在實現在 2028 年第一季度於美國潛在上市。與此同時，Dyne 已於 2026 年 3 月啟動了 z-basivarsen 的全球驗證性 3 期 HARMONIA 試驗。
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