Key Takeaways:
- Aficamten在治療非梗阻性肥厚型心肌病（nHCM）的III期ACACIA-HCM試驗中達到了雙重主要終點，症狀改善的p值為0.021。
- 該藥物在最大運動能力方面表現出統計學上的顯著改善，經安慰劑調整後的pVO2增加了0.67 mL/kg/min (p=0.003)。
- 儘管臨床結果積極，但由於10%的用藥患者左室射血分數（LVEF）低於50%，Cytokinetics股價在公告後下跌了3.1%。
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Cytokinetics心衰藥物達到III期臨床目標 股價仍下跌3%
(P1) Cytokinetics, Incorporated (納斯達克股票代碼: CYTK) 宣佈，其針對aficamten治療非梗阻性肥厚型心肌病 (nHCM) 的關鍵性III期試驗達到了兩項主要終點，儘管如此，受此消息影響，該公司股價仍下跌了3.1%。
(P2) 「非梗阻性HCM患者目前尚無獲批療法來治療與該疾病相關的潛在心肌收縮力過強。我們希望ACACIA-HCM能改變這一現狀，這是首個證明非梗阻性HCM患者在運動能力和症狀負擔方面具有統計學顯著改善的臨床試驗，」 Cytokinetics研發執行副總裁Fady I. Malik醫學博士、博士表示。
(P3) ACACIA-HCM研究顯示，堪薩斯城心肌病問卷臨床摘要評分 (KCCQ-CSS) 較安慰劑有統計學顯著改善，最小二乘均值差為3.0 (p=0.021)，表明患者報告的症狀負擔有所減輕。該試驗還達到了另一個關於最大運動表現 (pVO2) 的主要終點，與安慰劑相比差異為0.67 mL/kg/min (p=0.003)。關鍵次要終點（包括NYHA心功能分級的改善和生物標誌物NT-proBNP的降低）也均以高統計學顯著性 (p<0.001) 達成。
(P4) 積極的數據使aficamten有望成為nHCM的潛在「首創」 (first-in-class) 療法，而目前尚無針對該病根本原因的獲批療法。然而，市場反應因安全性數據而受到抑制。數據顯示，10%服用aficamten的參與者經歷了左室射血分數 (LVEF) 降至50%以下的情況，而安慰劑組僅為1%。
ACACIA-HCM試驗是一項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照研究，共有516名參與者入組。患者接受aficamten或安慰劑治療長達72周。公司報告稱，試驗期間未發現新的安全信號。然而，兩名服用aficamten的參與者經歷了與LVEF降至50%以下相關的心力衰竭嚴重不良事件，且3%的用藥患者因LVEF降至40%以下而中斷了治療。
Aficamten目前以MYQORZO®為商品名銷售，用於治療另一種疾病——梗阻性肥厚型心肌病 (oHCM)，它是一種心臟肌球蛋白抑制劑，旨在降低心肌的收縮力過強。
這些結果為監管討論提供了明確路徑，有可能將aficamten的適應症擴展到更廣泛的患者群體。Cytokinetics計劃在即將舉行的醫學會議上展示ACACIA-HCM的全部結果，並與美國食品藥品監督管理局 (FDA) 進行討論。
本文僅供參考，不構成投資建議。
