關鍵要點:
- Bezuclastinib聯合療法相比sunitinib單藥治療,將疾病惡化或死亡風險降低50%
- 中位無惡化存活期達16.5個月,標準治療組為9.2個月
- FDA設定PDUFA目標行動日期為2026年11月30日,並授予優先審查
關鍵要點:

Cogent的bezuclastinib聯合療法在第三期試驗中將胃腸道基質瘤(GIST)惡化或死亡風險降低50%,成為首個在該疾病中擊敗活性對照藥物的治療方案。
「今天公布的結果清楚表明,bezuclastinib與sunitinib的聯合療法為KIT驅動的胃腸道基質瘤患者提供了令人印象深刻的臨床療效,」丹娜—法伯癌症研究所資深醫師暨哈佛醫學院副教授Andrew Wagner表示。「我預計它將迅速被採納為二線GIST的新標準治療。」
PEAK試驗納入了對imatinib耐藥或不耐受的晚期GIST患者。bezuclastinib聯合療法的中位無惡化存活期達到16.5個月,而sunitinib單藥治療為9.2個月(風險比0.50,95%信賴區間:0.39–0.65,p<0.0001)。客觀緩解率分別為46%與26%。總體存活期數據尚未成熟。
美國食品藥物管理局(FDA)已接受Cogent針對該聯合療法的新藥申請,並授予優先審查資格,同時設定《處方藥使用者付費法案》(PDUFA)目標行動日期為2026年11月30日。該機構表示無計劃召開諮詢委員會會議。Cogent亦啟動了一項40名患者的延伸隊列研究,評估該聯合療法在攜帶KIT外顯子9初級突變的一線GIST患者中的療效。
bezuclastinib聯合療法整體耐受性良好,與已知的sunitinib單藥安全性特徵相比,未觀察到獨特風險。聯合治療組與sunitinib組出現3級或以上不良事件的比例分別為:高血壓(29.4% vs 27.4%)、嗜中性白血球減少症(15.2% vs 15.4%)、ALT/AST升高(10.8% vs 1.4%)、貧血(9.3% vs 4.8%)以及腹瀉(7.8% vs 7.2%)。肝臟事件主要為暫時性且可控,所有3級ALT/AST升高均已緩解,且未報告4級升高。因不良事件而中止治療的患者比例,聯合治療組為7.4%,sunitinib單藥組為3.8%。
截至2026年3月31日,接受bezuclastinib聯合療法的患者平均治療時間估計為21.4個月。中位PFS2——從隨機分組至下一線治療惡化或死亡的時間——聯合治療組尚未達到,而對照組為21個月(HR=0.57,95%信賴區間:0.41–0.78),強化了療效的持久性。
這些數據使Cogent有望在2026年下半年同時在GIST和全身性肥大細胞增生症領域推出產品。該公司已為符合資格的美國患者建立了擴大取得計畫。投資者將密切關注PDUFA日期及11月30日決策前任何諮詢委員會的進展。
本文僅供資訊參考,不構成投資建議。