Cogent的bezuclastinib聯合療法在第三期試驗中將GIST惡化風險降低50%

Cogent的bezuclastinib聯合療法在第三期試驗中將胃腸道基質瘤（GIST）惡化或死亡風險降低50%，成為首個在該疾病中擊敗活性對照藥物的治療方案。

「今天公布的結果清楚表明，bezuclastinib與sunitinib的聯合療法為KIT驅動的胃腸道基質瘤患者提供了令人印象深刻的臨床療效，」丹娜—法伯癌症研究所資深醫師暨哈佛醫學院副教授Andrew Wagner表示。「我預計它將迅速被採納為二線GIST的新標準治療。」

PEAK試驗納入了對imatinib耐藥或不耐受的晚期GIST患者。bezuclastinib聯合療法的中位無惡化存活期達到16.5個月，而sunitinib單藥治療為9.2個月（風險比0.50，95%信賴區間：0.39–0.65，p<0.0001）。客觀緩解率分別為46%與26%。總體存活期數據尚未成熟。

美國食品藥物管理局（FDA）已接受Cogent針對該聯合療法的新藥申請，並授予優先審查資格，同時設定《處方藥使用者付費法案》（PDUFA）目標行動日期為2026年11月30日。該機構表示無計劃召開諮詢委員會會議。Cogent亦啟動了一項40名患者的延伸隊列研究，評估該聯合療法在攜帶KIT外顯子9初級突變的一線GIST患者中的療效。

bezuclastinib聯合療法整體耐受性良好，與已知的sunitinib單藥安全性特徵相比，未觀察到獨特風險。聯合治療組與sunitinib組出現3級或以上不良事件的比例分別為：高血壓（29.4% vs 27.4%）、嗜中性白血球減少症（15.2% vs 15.4%）、ALT/AST升高（10.8% vs 1.4%）、貧血（9.3% vs 4.8%）以及腹瀉（7.8% vs 7.2%）。肝臟事件主要為暫時性且可控，所有3級ALT/AST升高均已緩解，且未報告4級升高。因不良事件而中止治療的患者比例，聯合治療組為7.4%，sunitinib單藥組為3.8%。

截至2026年3月31日，接受bezuclastinib聯合療法的患者平均治療時間估計為21.4個月。中位PFS2——從隨機分組至下一線治療惡化或死亡的時間——聯合治療組尚未達到，而對照組為21個月（HR=0.57，95%信賴區間：0.41–0.78），強化了療效的持久性。

這些數據使Cogent有望在2026年下半年同時在GIST和全身性肥大細胞增生症領域推出產品。該公司已為符合資格的美國患者建立了擴大取得計畫。投資者將密切關注PDUFA日期及11月30日決策前任何諮詢委員會的進展。

本文僅供資訊參考，不構成投資建議。