Clinuvel 獲得 EMA 關於 300 名患者關鍵性白癜風 III 期試驗的指導建議

(P1) Clinuvel Pharmaceuticals 獲得了歐洲藥品管理局 (EMA) 關於其 SCENESSE® 藥物治療白癜風的關鍵性 III 期試驗的最終科學建議，該項涉及 300 名患者的研究計劃於 2026 年下半年開始。

(P2) 「對話持續了一年，但最終促成了該機構採取一次性立場，他們現在完全了解 SCENESSE® 項目以及白癜風治療的可能預期結果，」Clinuvel 全球臨床事務總監 Emilie Rodenburger 博士表示。

(P3) CUV107 研究將使用 T-VASI50 作為主要終點，該指標衡量除手足外全身復色率達到 50% 或以上的患者比例。一個關鍵的次要終點 F-VASI75 將評估頭頸部 75% 或以上的復色情況。EMA 建議應優先考慮深色皮膚（Fitzpatrick IV-V-VI 型）患者。

(P4) EMA 的指導為 SCENESSE® 在白癜風領域的應用提供了更清晰的監管路徑。白癜風影響高達 2% 的人口，且針對廣泛性病變尚無獲批療法。該機構將採用「證據總量」法，結合患者報告的預後和影像學證據，這可能支持未來的上市許可申請。

試驗設計與終點

經過一年多的討論，這份科學建議鞏固了 CUV107 研究的設計。該試驗將對比 SCENESSE® 聯合窄譜中波紫外線 (NB-UVB) 光療與單純 NB-UVB 療法的效果。

EMA 強調「證據總量」，意味著雖然 T-VASI50 是主要終點，但它不會是有效性的唯一決定因素。評估還將重點考量患者視角（通過五項整合的患者和醫生調查獲取）以及復色的影像學證據。這種方法承認了可見變化對患者的重要性，特別是對這種對生活質量有顯著影響的疾病。

市場與患者影響

白癜風是一種皮膚疾病，其特徵是產生色素的細胞逐漸喪失，導致皮膚出現白斑。據估計，它影響了全球 0.5% 至 2% 的人口。受影響皮膚與未受影響皮膚之間的對比在膚色較深的人群中最為明顯，使疾病更容易被察覺，並往往增加心理社會負擔。EMA 建議首先關注這一患者群體的做法承認了這一未被滿足的醫療需求。

SCENESSE® (afamelanotide) 已在歐洲、美國、以色列和澳洲獲批用於預防成人紅細胞生成性原卟啉症 (EPP) 患者的光毒性。白癜風試驗的成功將顯著擴大該藥物的市場規模。

儘管 EMA 的指導不具約束力，但它是減少 Clinuvel 監管不確定性的關鍵一步。該公司的下一個重大催化劑將是 2026 年下半年啟動 CUV107 研究，屆時投資者將關注 T-VASI50 和 F-VASI75 終點的最終數據。

本文僅供參考，不構成投資建議。