BioMarin 以 4.9 亿美元协议收购 Alesta 的口服 HPP 疗法

BioMarin Pharmaceutical 同意以最高 4.9 亿美元收购 Alesta Therapeutics，从而获得 ALE1——一种口服低磷酸酯酶症（HPP）疗法候选药物。

「ALE1 对 BioMarin 而言是一项强大的战略契合，为全球 HPP 患者带来一种潜在的口服替代方案，取代目前可用的注射疗法，同时显著强化我们早期的临床管线，」BioMarin 总裁兼执行长 Alexander Hardy 表示。

BioMarin 将支付 2.75 亿美元预付款，以及最高 2.15 亿美元的开发与监管里程碑款项。该交易已获双方董事会批准，预计于本季度完成交割。在交割前，Alesta 将把所有非 ALE1 资产分拆至一家独立公司，Alesta 员工将转入该新实体。

HPP 是一种罕见的遗传性代谢疾病，由 ALPL 基因突变引起，导致碱性磷酸酶水平偏低，并使无机焦磷酸盐累积，从而干扰骨骼与牙齿的矿化过程。患者会出现骨骼软化、频繁骨折及牙齿问题。美国已有超过 9,000 人被诊断出患有 HPP，不过该疾病被认为存在漏诊情况。

目前唯一获批的 HPP 疗法是 AstraZeneca 的 Strensiq（asfotase alfa），一种注射型酵素替代疗法，2025 年营收约 17 亿美元。ALE1 是一种口服小分子药物，作用机制为降低无机焦磷酸盐水平。该药物正在一项 I/IIa 期临床试验（NCT07179640）中接受评估，招募目标为 120 名健康成人及 HPP 成人患者。若获批，ALE1 将成为该疾病的首款口服片剂疗法。

William Blair 分析师表示，若 ALE1 获批，其口服给药方式与差异化生物学机制的结合可使其处于有利地位，不过他们也指出仍须进行 III 期临床开发，因此该交易属于一项长期管线投资。

Alesta 执行长 Ilan Ganot 表示，BioMarin 的全球布局以及在罕见病药物开发方面的专业能力，是董事会决定批准该交易的重要因素。

此次收购是 BioMarin 今年第二项重大管线举措。今年 4 月，该生物制药公司完成了对 Amicus Therapeutics 价值 48 亿美元的收购，从而获得法布里病与庞贝氏症资产。BioMarin 目前拥有九项商业疗法，交易完成后将把 ALE1 纳入其骨骼疾病业务部门。

消息公布后，BioMarin 股价在盘前交易中上涨 4.7%。该公司预计，此次收购（不含 2.75 亿美元预付款）将对 2026 年财务业绩产生适度的稀释影响。Morgan Stanley 担任 BioMarin 的财务顾问，J.P. Morgan Securities 则为 Alesta 提供顾问服务。

该交易为 BioMarin 提供了一个潜在的口服进入者，切入一个目前由注射疗法主导的罕见病市场，并扩展其可触达的患者群体。投资者将关注 ALE1 计划 II/III 期数据作为下一个关键里程碑。

本文仅供参考，不构成投资建议。