FDA 批准 Belite Bio 的 tinlarebant 新藥申請（NDA）獲得優先審查資格，用於治療 Stargardt 病 1 型，PDUFA 日期定為 2027 年 2 月 12 日。該申請由第 3 期 DRAGON 試驗數據支持，顯示與安慰劑相比，萎縮性視網膜病變生長減少 35.7%。若獲批准，tinlarebant 將成為 FDA 批准的首個治療藥物，惠及美國約 5.3 萬名 STGD1 患者。
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Belite Bio 獲 FDA 優先審查 tinlarebant，PDUFA 日期定於 2027 年 2 月
FDA 批准 Belite Bio 的 tinlarebant 新藥申請（NDA）獲得優先審查資格，用於治療 Stargardt 病 1 型，PDUFA 日期定為 2027 年 2 月 12 日。
「我們的新藥申請獲得優先審查資格，顯示 Stargardt 病患社群對獲批治療選項的迫切需求，」Belite Bio 董事長兼執行長林博士（Dr. Tom Lin）表示。
該申請基於第 3 期 DRAGON 試驗數據，該試驗顯示與安慰劑相比，萎縮性視網膜病變生長率顯著減少 35.7%，此數據以眼底自體螢光影像測量的明確自體螢光減少為指標。Tinlarebant 整體耐受性良好，副作用與其作用機制一致。若獲批准，tinlarebant 將成為 FDA 批准的首個 STGD1 治療藥物——這是一種由 ABCA4 基因突變引起的罕見遺傳性視網膜疾病，在美國約影響 5.3 萬人。
Tinlarebant 是一種每日一次口服小分子藥物，可降低血清視黃醇結合蛋白 4（RBP4）——這是將視黃醇從肝臟運送至眼睛的唯一載體蛋白。藉由限制視黃醇輸送至視網膜，該藥物可減少雙視黃醛類化合物（bisretinoids）的形成——這些以維生素 A 為基礎的毒素會驅動 Stargardt 病的視網膜退化，並在晚期乾性老年黃斑部病變中促成地理萎縮。
該藥物已獲得 FDA 的突破性療法、快速通道和罕見兒科疾病資格認定，並在美國、歐洲、日本和瑞士取得孤兒藥地位，同時在日本獲得先駆け（Sakigake）指定。Belite Bio 亦正在評估 tinlarebant 用於 STGD1 患者的第 2/3 期 DRAGON II 試驗，以及用於地理萎縮的第 3 期 PHOENIX 試驗。
STGD1 是最常見的遺傳性黃斑失養症，通常在人生第一個或第二個十年內發病，導致不可逆的中央視力喪失。目前的管理僅限於低視力復健和視覺輔助器具，迄今尚無任何藥物治療獲批。
「作為一名執業醫師，我治療 Stargardt 病患者已超過 20 年，親眼見證了這種疾病帶來的種種挑戰，」Belite Bio 首席醫療官亨德里克·紹爾博士（Dr. Hendrik Scholl）表示。「截至目前，在患者失明進展的過程中，我們能提供的唯一選擇只有視覺輔助器具。」
優先審查資格將 FDA 標準的 10 個月審查期縮短至六個月，反映該機構的評估：若 tinlarebant 獲批，將在一個沒有獲批治療方案的疾病領域中，相較現有療法提供顯著改善。Belite Bio 股票在納斯達克以代碼 BLTE 交易，市值約 65 億美元，分析師共識評級為「買入」，目標價 200 美元。公司下一個里程碑是 FDA 於 2027 年 2 月 12 日的 PDUFA 決定，屆時將確定 tinlarebant 是否成為美國約 5.3 萬名 STGD1 患者首個獲批的藥物治療選項。
本文僅供資訊參考，不構成投資建議。
