阿斯特捷利康乳腺癌藥物遭遇 FDA 阻礙，專家委員會以 6-3 投票反對

美國食品藥物管理局（FDA）的一個諮詢委員會以 6 比 3 的投票結果，反對阿斯特捷利康公司（AstraZeneca Plc）實驗性乳腺癌藥物 camizestrant 的風險獲益評估。這對於這款有望成為重磅療法的藥物而言是一個重大挫折。

「這裡的問題在於早期干預與晚期干預的對比。這並非早期與從未干預的對比，而這本質上就是目前研究的做法，」來自杜克大學醫學中心的委員會成員邁克爾·凱利（Michael Kelley）在解釋其反對票時表示。

腫瘤藥物諮詢委員會（ODAC）得出結論，該公司尚未證明該藥在治療某些乳腺癌患者方面具有臨床意義上的獲益。儘管阿斯特捷利康的 SERENA-6 研究顯示無進展生存期（PFS）提高了 56%，但 FDA 質疑該試驗採用的新穎設計，即在患者病情出現放射學進展之前就將其切換到 camizestrant 治療。

這一反對票使得 FDA 的批准變得不太可能，從而危及了阿斯特捷利康預計年銷售峰值可達 50 億美元的藥物。該決定還引發了關於在症狀惡化前使用血液生物標誌物指導癌症治療的討論。

阿斯特捷利康辯稱，其試驗設計利用血液中 ESR1 突變的檢測來切換治療，能夠更早地攔截對一線療法的耐藥性。阿斯特捷利康的付費顧問及該研究的研究員凱文·卡林斯基（Kevin Kalinsky）表示：「有了 ESR1 突變，我們終於有了這樣一個標誌物，而有了 camizestrant，我們就有了一種有效的靶向手段。」

FDA 則反駁稱，與等待病情進展的標準做法相比，該試驗並未證明這種早期切換策略能提供長期獲益。該機構還擔心，在沒有明確的長期獲益或生活品質改善證據的情況下批准這種方法，會為未來的試驗樹立先例。

這一決定將焦點轉向了 FDA 的最終裁決，儘管該機構通常會遵循其諮詢委員會的建議。對於阿斯特捷利康而言，這次挫折迫使其重新評估其腫瘤學戰略及新穎試驗設計的可行性，可能影響整個行業的未來研發。

本文僅供參考，不構成投資建議。