Agios將在EHA發佈一項鐮狀細胞病關鍵試驗的新數據

Agios Pharmaceuticals Inc. (納斯達克股票代碼：AGIO) 於5月12日宣佈，將在第31屆歐洲血液學協會 (EHA) 大會上發佈其207名患者參與的mitapivat治療鐮狀細胞病3期RISE UP試驗的詳細結果。該數據已被選入6月13日的傑出全體摘要會議。

Agios首席醫療官兼研發負責人Sarah Gheuens醫學博士、博士在一份聲明中表示：「提交mitapivat sNDA代表了鐮狀細胞病群體的一個重要里程碑，他們迫切需要能夠解決這種致衰性和致命疾病關鍵潛在方面的新療法。」她指出，sNDA得到了顯示該藥物改善血紅蛋白並減少溶血的數據支持。

這項全球性的、安慰劑對照的RISE UP試驗達到了其兩個主要終點之一。Mitapivat在血紅蛋白反應方面表現出統計學上的顯著改善，其定義為血紅蛋白較基線增加1.0 g/dL或更多。然而，它在另一個主要終點——年化鐮狀細胞疼痛危象發生率方面未達到統計學顯著性，儘管觀察到了下降。

這些數據為Agios已經向美國食品藥品監督管理局 (FDA) 提交的、旨在獲得加速批准的補充新藥申請 (sNDA) 奠定了基礎。如果獲得批准，mitapivat可能成為首個治療鐮狀細胞病的口服丙酮酸激酶 (PK) 激活劑，該疾病在美國影響約10萬人。

試驗數據與監管路徑

Mitapivat是一種口服PK激活劑，旨在通過增加ATP水平來改善紅細胞健康。在RISE UP研究中，207名患者按2:1的比例隨機接受每日兩次100毫克mitapivat或安慰劑，持續52周。據該公司稱，獲得血紅蛋白反應的患者在疼痛危象、相關住院治療和疲勞方面也看到了具有臨床意義的獲益。

Agios已根據FDA的加速路徑申請批准，該路徑要求進行確認性臨床試驗以核實臨床獲益。該公司已與FDA就該試驗的設計達成一致，該試驗將評估該藥物在約159名患者中減少輸血負擔的能力。Agios預計將在2026年第三季度收到sNDA提交受理和審查時間表的通知。

在EHA上的展示是Agios在潛在的美國獲批前建立臨床支持的關鍵步驟。投資者將密切關注FDA在2026年第三季度對sNDA提交的反饋，將其視為下一個重大催化劑。

本文僅供信息參考，不構成投資建議。