Agios 地中海貧血藥物獲歐盟批准，目標鎖定四大關鍵市場

Agios Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ:AGIO) 已獲得歐盟委員會的上市授權，批准其藥物 PYRUKYND（mitapivat）用於治療患有各種形式地中海貧血的成年貧血患者，使其成為歐盟首個針對這一廣泛患者群體的療法。

「在四個關鍵市場——美國、沙烏地阿拉伯、阿拉伯聯合大公國以及現在的歐盟獲得批准，驗證了這種新型藥物的變革潛力，」Agios 執行長 Brian Goff 在一份聲明中表示。

此次批准是基於兩項 3 期臨床試驗（ENERGIZE 和 ENERGIZE-T）的積極結果，這兩項試驗分別評估了該藥物在非輸血依賴型和輸血依賴型患者中的療效。在美國，該藥物以 AQVESME 的名稱銷售用於治療地中海貧血，並在其上市後的首個季度產生了 242 份新處方，顯示出強勁早期需求。

這一決定為 Agios 開啟了一個巨大的新市場，該公司預計該藥物的峰值銷售額將達到 10 億美元。公司已與 Avanzanite Bioscience B.V. 達成合作，在歐洲範圍內商業化並分銷 PYRUKYND，據估計，歐洲約有 1.8 萬至 2.3 萬人患有這種罕見的血液疾病。

基於 3 期臨床數據的廣泛標籤

地中海貧血是一種遺傳性疾病，會破壞血紅蛋白的產生，導致嚴重貧血及其他併發症。歐盟的批准涵蓋了 α- 和 β-地中海貧血，無論患者是否需要定期輸血。

米蘭大學臨床項目首席研究員 Maria Domenica Cappellini 博士表示：「3 期臨床結果證明了 PYRUKYND 減輕這一負擔並改善患者預後的潛力，無論其基因型或輸血狀態如何。」

針對 194 名非輸血依賴型患者的 ENERGIZE 研究達到了其主要終點，即血紅蛋白濃度持續升高。針對 258 名輸血依賴型患者的 ENERGIZE-T 研究達到了其主要終點，即輸血紅血球單位數量減少 50% 或更多。

研發管線擴張

此次批准進一步鞏固了 mitapivat 作為 Agios 罕見血液病戰略基石的地位。該公司近期已向美國食品藥物管理局 (FDA) 提交了一份補充新藥申請，旨在將 mitapivat 的用途擴展到另一種遺傳性血液疾病——鐮刀型細胞貧血症。該申請正在加速批准途徑下進行評審，預計將在未來幾個月內做出決定。

歐盟的批准標誌著 mitapivat 作為 Agios 關鍵商業資產的勢頭日益強勁。投資者目前正關注其歐洲合作夥伴 Avanzanite 的銷售增長情況，以及 FDA 對鐮刀型細胞貧血症申請的即將做出的決定。

本文僅供參考，不構成投資建議。