Rhythm Pharmaceuticals Inc (RYTM) Tài chính

Rhythm Pharmaceuticals, Inc. là một công ty dược phẩm thương mại đang trong giai đoạn phát triển, hoạt động trong lĩnh vực nghiên cứu và thương mại hóa các liệu pháp điều trị dành cho bệnh nhân mắc các bệnh hiếm. Công ty có trụ sở chính tại Boston, Massachusetts và hiện có 283 nhân viên toàn thời gian. Công ty đã tổ chức IPO vào ngày 5 tháng 10 năm 2017. Công ty tập trung vào việc phát triển các chất hoạt hóa thụ thể melanocortin-4 (MC4R), bao gồm sản phẩm chủ lực IMCIVREE, như một loại thuốc trị liệu đích designed để điều trị chứng háu ăn và béo phì nghiêm trọng gây ra bởi các bệnh hiếm liên quan đến đường dẫn MC4R. IMCIVREE đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt nhằm quản lý cân nặng mãn tính ở người lớn và trẻ em từ sáu tuổi trở lên bị béo phì đơn gen hoặc có tính chất di truyền do thiếu hụt proopiomelanocortin (POMC), thiếu hụt proprotein convertase subtilisin/kexin loại 1 (PCSK1), hoặc thiếu hụt thụ thể leptin (LEPR), được xác định thông qua xét nghiệm được FDA phê duyệt cho thấy các biến thể trong gen POMC, PCSK1 hoặc LEPR được đánh giá là có hại, có thể gây hại hoặc chưa rõ ý nghĩa (VUS). Ngoài setmelanotide, công ty còn có hai chất hoạt hóa MC4R khác đang trong giai đoạn đầu nghiên cứu lâm sàng là RM-718, được thiết kế dùng mỗi tuần một lần, và bivamelagon, một phân tử nhỏ dùng đường uống.