Avidity Biosciences fait progresser Del-Zota vers une approbation accélérée de la FDA pour la dystrophie musculaire de Duchenne
Avidity Biosciences (NASDAQ: RNA) sollicite une approbation réglementaire accélérée pour Del-Zota, son médicament expérimental destiné aux patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) éligibles au saut de l'exon 44. Les données prometteuses des essais cliniques, démontrant des améliorations significatives de la production de dystrophine et des mesures fonctionnelles, ont positionné l'entreprise pour une entrée potentielle sur le marché et lui ont valu de solides notations d'analystes, malgré les récentes fluctuations boursières liées aux activités de financement.
Avidity Biosciences fait progresser Del-Zota vers une approbation accélérée de la FDA pour la dystrophie musculaire de Duchenne
Avidity Biosciences (NASDAQ: RNA) fait progresser son médicament expérimental, Del-Zota (également connu sous le nom de delpacibart zotadirsen), vers une approbation réglementaire accélérée par la Food and Drug Administration des États-Unis (FDA) pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) chez les patients éligibles au saut de l'exon 44. La démarche stratégique de l'entreprise fait suite à la publication de données cliniques prometteuses, alimentant l'optimisme au sein du secteur de la biotechnologie.
L'événement en détail : Le chemin de Del-Zota vers l'approbation
Avidity Biosciences est en bonne voie pour soumettre une demande de licence de produit biologique (BLA) à la FDA pour Del-Zota dans le cadre de la procédure d'approbation accélérée d'ici la fin de 2025. Ce processus accéléré est soutenu par l'octroi préalable par la FDA des désignations de thérapie révolutionnaire, de maladie pédiatrique rare, de médicament orphelin et de procédure accélérée à Del-Zota, soulignant le besoin médical important non satisfait auquel il répond.
Les données cliniques récentes des essais EXPLORE44 et EXPLORE44-OLE, publiées en septembre 2025, ont montré des résultats convaincants. Les participants traités avec Del-Zota pendant environ un an ont présenté une inversion de la progression de la maladie et des améliorations fonctionnelles mesurables par rapport aux données d'histoire naturelle. Plus précisément, le médicament a entraîné des augmentations statistiquement significatives d'environ 25% de la production normale de dystrophine, rétablissant la dystrophine totale jusqu'à 58% des niveaux normaux. En outre, les niveaux de créatine kinase (CK), un biomarqueur clé des lésions musculaires, ont rapidement diminué de plus de 80% par rapport à la valeur initiale et ont été maintenus à des niveaux quasi normaux tout au long de la période d'évaluation de 16 mois. Les critères d'évaluation fonctionnels, y compris le temps pour se lever du sol, la montée de 4 marches, la performance du membre supérieur et le test de marche/course de 10 mètres, ont également montré des améliorations notables.
Analyse de la réaction du marché et de la stratégie financière
La perspective de l'approbation accélérée de Del-Zota a largement trouvé un écho positif auprès des investisseurs et des analystes. L'action d'Avidity Biosciences a bondi de plus de 55% au cours des six derniers mois, reflétant une forte confiance du marché dans son pipeline. Suite à l'annonce des données cliniques positives le 10 septembre 2025, l'action RNA a connu une hausse initiale de 2%.
Cependant, les récentes manœuvres financières de l'entreprise ont introduit une certaine volatilité. Avidity Biosciences a lancé une offre publique d'actions ordinaires pour vendre jusqu'à 500 millions de dollars d'actions, dans le but d'obtenir un financement au-delà de 2027. Cette levée de fonds de 500 millions de dollars, destinée à renforcer la position financière déjà solide de l'entreprise, a entraîné une baisse de 11% de son action à la clôture du marché le 11 septembre 2025, ce qui est courant lors de tels événements de dilution. Au 30 juin 2025, l'entreprise a déclaré une trésorerie, des équivalents de trésorerie et des titres négociables totalisant 1,2 milliard de dollars, complétés par environ 185,5 millions de dollars provenant d'un programme d'offre sur le marché et une offre publique réussie de 345 millions de dollars, dépassant son objectif initial.
Le sentiment des analystes reste largement positif. Seeking Alpha maintient une note "Achat Fort" sur RNA, tandis que Goldman Sachs a repris sa couverture avec une note "Achat", et Cantor Fitzgerald maintient une note "Surpondérer". Les analystes de BMO Capital Markets anticipent un processus d'approbation "fluide" pour Del-Zota, compte tenu de l'absence actuelle d'autres traitements approuvés de saut de l'exon-44 pour la DMD44.
Contexte plus large et implications
Del-Zota représente une approche innovante en tant que conjugué anticorps-oligonucléotide (AOC), une nouvelle classe de thérapies à base d'ARN. Son succès dans la démonstration d'améliorations fonctionnelles et l'obtention de multiples désignations de la FDA souligne le potentiel de cette plateforme pour le traitement des maladies génétiques rares. Ce développement pourrait renforcer la confiance des investisseurs dans les nouvelles plateformes de traitement basées sur l'ARN et encourager davantage d'investissements et de recherches dans les thérapies ciblées pour les affections présentant des besoins médicaux élevés non satisfaits. Le marché mondial de la dystrophie musculaire de Duchenne devrait atteindre 7,4 milliards de dollars d'ici la fin de 2034, avec environ 7% des patients DMD éligibles au saut de l'exon 44.
L'entrée potentielle de Del-Zota sur le marché positionnerait Avidity Biosciences comme un acteur important aux côtés de sociétés établies comme Sarepta Therapeutics, qui domine actuellement le marché avec de multiples thérapies de saut d'exon et de thérapies géniques. Si approuvé, Del-Zota pourrait permettre à Avidity Biosciences de passer à une société au stade commercial vers 2026, marquant un point d'inflexion majeur pour l'entreprise alors qu'elle vise trois dépôts de BLA de ses AOC dans un délai de 12 mois.
Perspectives d'avenir
Les investisseurs suivront de près l'avancement du dépôt du BLA de Del-Zota auprès de la FDA d'ici la fin de 2025 et la décision d'approbation de mise sur le marché subséquente. Bien que la procédure d'approbation accélérée rationalise le processus, il n'y a aucune garantie d'approbation finale de mise sur le marché par la FDA.
Au-delà de Del-Zota, Avidity Biosciences dispose d'un solide pipeline. La société fait progresser Del-Brax pour la dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (FSHD), avec des résultats de biomarqueurs de son étude de Phase 1/2 FORTITUDE attendus au deuxième trimestre 2026, ce qui pourrait conduire à un dépôt de BLA au second semestre 2026. Un autre candidat, Del-Desiran, est en cours d'évaluation pour la dystrophie myotonique de type 1 (DM1), avec des données de l'essai MARINA-OLE attendues au quatrième trimestre 2025 et les principaux résultats de l'essai de Phase 3 HARBOR au deuxième trimestre 2026. Ces catalyseurs à venir, ainsi que les risques réglementaires et d'essais cliniques en cours, seront des facteurs clés à surveiller dans les prochains trimestres pour Avidity Biosciences et le secteur de la biotechnologie au sens large.
