Ultragenyx Pharmaceutical Inc (RARE) Tài chính

Ultragenyx Pharmaceutical, Inc. là một công ty dược phẩm sinh học, chuyên nghiên cứu, mua lại, phát triển và thương mại hóa các sản phẩm mới nhằm điều trị các bệnh di truyền. Công ty có trụ sở chính tại Novato, California và hiện đang sử dụng 1.294 nhân viên toàn thời gian. Công ty đã niêm yết lần đầu ra công chúng (IPO) vào ngày 31 tháng 1 năm 2014. Doanh nghiệp tập trung vào việc xác định, mua lại, phát triển và thương mại hóa các sản phẩm mới nhằm điều trị các bệnh di truyền hiếm gặp và cực kỳ hiếm gặp. Các liệu pháp và chương trình ứng viên đang trong giai đoạn lâm sàng của công ty bao gồm bốn nhóm sản phẩm: sinh học, phân tử nhỏ, liệu pháp gen AAV và các ứng viên sản phẩm axit nucleic. Bốn sản phẩm đã được phê duyệt bao gồm Crysvita (burosumab) để điều trị chứng hạ phosphatemia liên kết X (XLH) và chứng nhược cốt do khối u gây ra (TIO), Mepsevii (vestronidase alfa) để điều trị bệnh tích mucopolysaccharidosis VII (MPSVII) hay còn gọi là hội chứng Sly, Dojolvi (triheptanoin) để điều trị các rối loạn oxy hóa axit béo chuỗi dài (LC-FAOD), và Evkeeza (evinacumab) để điều trị tăng cholesterol máu gia đình đồng hợp tử (HoFH). Các ứng viên sản phẩm đang trong thử nghiệm lâm sàng bao gồm DTX401, DTX301, UX701, UX143, UX111 và GTX-102. UX143 nhằm điều trị bệnh xương thủy tinh (Osteogenesis Imperfecta).