Giá Amicus Therapeutics Inc (FOLD)

Amicus Therapeutics, Inc. là một công ty công nghệ sinh học tập trung vào việc phát hiện, phát triển và cung cấp các loại thuốc cho những người mắc bệnh chuyển hóa. Công ty có trụ sở tại Princeton, New Jersey và hiện đang sử dụng 499 nhân viên toàn thời gian. Công ty đã niêm yết lần đầu ra công chúng (IPO) vào ngày 31 tháng 5 năm 2007. Hai liệu pháp đang được bán trên thị trường của công ty là Galafold, liệu pháp đơn trị liệu dạng uống đầu tiên dành cho những người mắc bệnh Fabry có các biến thể gen phù hợp, và Pombiliti + Opfolda, một phương pháp điều trị hai thành phần dành cho người lớn mắc bệnh Pompe khởi phát muộn. Là một liệu pháp đơn trị liệu miglustat dạng uống, Galafold được thiết kế để liên kết và ổn định enzym alpha-galactosidase A nội sinh ở những bệnh nhân có các biến thể gen được xác định là phù hợp trong xét nghiệm đánh giá khả năng đáp ứng dựa trên tế bào tuân thủ nguyên tắc Thực hành Phòng thí nghiệm Tốt (Good Laboratory Practice). Pombiliti + Opfolda bao gồm một enzym rhGAA được thiết kế lại, cipaglucosidase alfa-atga, với cấu trúc carbohydrate được tối ưu hóa nhằm tăng cường hấp thu tế bào, được dùng qua đường tiêm tĩnh mạch kết hợp với miglustat dùng bằng đường uống. Ngoài ra, các nghiên cứu lâm sàng đang được tiếp tục thực hiện ở bệnh nhi thuộc cả hai nhóm dân số mắc bệnh Pompe khởi phát muộn (LOPD) và khởi phát sớm (IOPD).