Beam hướng tới việc FDA phê duyệt sau khi thuốc AATD cắt giảm 84% protein đột biến

Edgen Stock·Mar 26 2026, 16:37

Chia sẻ đến

Chia sẻ đến

Sao chép liên kết

Những điểm chính

Beam Therapeutics đã báo cáo dữ liệu lâm sàng Giai đoạn 1/2 mạnh mẽ cho liệu pháp chỉnh sửa gen, BEAM-302, chứng minh hiệu quả đáng kể ở bệnh nhân mắc Bệnh thiếu hụt Alpha-1 Antitrypsin (AATD). Công ty hiện có kế hoạch theo đuổi lộ trình phê duyệt nhanh chóng từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ, cho thấy sự tự tin mạnh mẽ vào tiềm năng của thuốc như một phương pháp điều trị dứt điểm một lần.

Hiệu quả mạnh mẽ: Một liều BEAM-302 60 mg duy nhất đã giảm trung bình 84% protein đột biến Z-AAT có hại và nâng mức AAT bảo vệ lên trên ngưỡng điều trị ở tất cả bệnh nhân.
Lộ trình quản lý: Dựa trên dữ liệu, Beam sẽ đưa BEAM-302 vào thử nghiệm then chốt vào nửa cuối năm 2026 và sẽ tìm kiếm sự phê duyệt nhanh chóng của FDA.
Khoa học đổi mới: Phương pháp điều trị sử dụng chỉnh sửa base để sửa chữa đột biến di truyền tiềm ẩn, có khả năng cung cấp một phương pháp chữa trị một lần giải quyết cả bệnh gan và bệnh phổi liên quan đến AATD.

BEAM-302 giảm 84% protein có hại trong thử nghiệm AATD

Beam Therapeutics đã thông báo vào ngày 25 tháng 3 năm 2026 rằng liệu pháp chỉnh sửa base của họ, BEAM-302, đã cho thấy hiệu quả thuyết phục trong thử nghiệm Giai đoạn 1/2 đối với Bệnh thiếu hụt Alpha-1 Antitrypsin (AATD). Dữ liệu từ 29 bệnh nhân cho thấy liều 60 mg tối ưu đã dẫn đến mức AAT tổng cộng ổn định trung bình là 16.1 µM, cao hơn nhiều so với ngưỡng bảo vệ 11 µM. Quan trọng hơn, phương pháp điều trị đã đạt được mức giảm trung bình 84% protein đột biến Z-AAT độc hại, trong khi protein M-AAT chức năng, đã được sửa đổi, chiếm 94% tổng AAT lưu hành. Liệu pháp này được dung nạp tốt, với các tác dụng phụ chủ yếu là nhẹ đến trung bình.

Công ty theo đuổi phê duyệt nhanh chóng của FDA với thử nghiệm then chốt vào H2 2026

Hồ sơ an toàn và hiệu quả mạnh mẽ đã thúc đẩy Beam chọn liều 60 mg cho giai đoạn phát triển tiếp theo. Công ty có kế hoạch bắt đầu một nhóm thử nghiệm then chốt vào nửa cuối năm 2026, đăng ký thêm khoảng 50 bệnh nhân. Sau khi nhận được phản hồi từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA), Beam dự định theo đuổi lộ trình phê duyệt nhanh chóng cho BEAM-302, một bước quan trọng có thể rút ngắn thời gian đưa sản phẩm ra thị trường. Lộ trình này sẽ dựa trên điểm cuối chính là các dấu ấn sinh học AAT được đánh giá trong 12 tháng, giảm thiểu rủi ro cho một tài sản quan trọng trong danh mục sản phẩm của công ty.

Những kết quả cập nhật này... củng cố tiềm năng của BEAM-302 để trở thành phương pháp điều trị một lần đầu tiên và tốt nhất cho bệnh nhân AATD.

— John Evans, Giám đốc điều hành, Beam Therapeutics.