Edgen Stock·Mar 31 2026, 08:30Tóm tắt chính:
* Tyvaso cho thấy sự cải thiện 130,1 mL dung tích phổi so với giả dược.
* Công ty sẽ tìm kiếm sự phê duyệt ưu tiên từ FDA cho chỉ định IPF mới.
* Cổ phiếu đã tăng hơn 13% lên mức cao kỷ lục mới sau tin tức này.
Cổ phiếu United Therapeutics Corp. (NASDAQ:UTHR) đã tăng hơn 13% sau khi loại thuốc hít Tyvaso của họ đạt được tiêu chí chính trong cuộc thử nghiệm quan trọng thứ hai đối với bệnh xơ phổi vô căn (IPF).
Martine Rothblatt, Chủ tịch kiêm Giám đốc điều hành của United Therapeutics, cho biết trong một thông báo: “Kết quả chưa từng có của TETON-1, vượt qua cả kết quả tích cực áp đảo của TETON-2, thể hiện một bước tiến sâu sắc cho những người sống chung với bệnh IPF.”
Nghiên cứu TETON-1 Giai đoạn 3 cho thấy Tyvaso dạng phun sương, có tên gốc là treprostinil, đã cải thiện dung tích sống gắng sức (FVC) thêm 130,1 ml so với giả dược trong 52 tuần. Kết quả này có ý nghĩa thống kê rất cao (p<0,0001), cho thấy xác suất kết quả do ngẫu nhiên là dưới 0,1%. Một phân tích tích hợp với nghiên cứu TETON-2 trước đó cho thấy mức cải thiện FVC kết hợp là 111,8 mL.
Cổ phiếu đã tăng vọt lên mức cao kỷ lục 591 USD vào thứ Hai khi các nhà đầu tư kỳ vọng vào khả năng phê duyệt cao hơn cho chỉ định mở rộng. Công ty có kế hoạch nộp Đơn xin đăng ký thuốc mới bổ sung cho Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) vào cuối mùa hè, nhắm tới nhóm bệnh nhân khoảng 100.000 người tại Hoa Kỳ.
## Tiêu chuẩn chăm sóc mới
Các nhà phân tích tại Jefferies gọi kết quả này là “có ý nghĩa lâm sàng cao” và nhận thấy khả năng phê duyệt cao, với tiềm năng Tyvaso trở thành tiêu chuẩn chăm sóc mới trong IPF. Tình trạng này, một bệnh phổi tiến triển và không thể đảo ngược, hiện có các lựa chọn điều trị bằng đường uống hạn chế. Việc phân phối qua đường hít của Tyvaso có thể mang lại hiệu quả tốt hơn với ít tác dụng phụ toàn thân hơn.
Morgan Stanley dự báo doanh thu điều chỉnh theo rủi ro của Tyvaso trong IPF có thể đạt 1,2 tỷ đến 2,5 tỷ USD vào năm 2030. Jefferies đưa ra ước tính lạc quan hơn về cơ hội thị trường từ 5 tỷ đến 10 tỷ USD.
## Hiệu quả nhất quán
Lợi ích điều trị được quan sát thấy ở tất cả các nhóm bệnh nhân phụ, bao gồm cả những người đã nhận các liệu pháp chống xơ hóa khác. Hồ sơ an toàn nhất quán với các nghiên cứu Tyvaso trước đây, không có tín hiệu an toàn mới nào được xác định.
Dữ liệu tích cực củng cố tiềm năng của loại thuốc này vượt ra ngoài các phê duyệt hiện tại cho bệnh tăng huyết áp động mạch phổi và tăng huyết áp phổi liên quan đến bệnh phổi kẽ. Các thử nghiệm TETON-1 và TETON-2 thành công hiện giúp United Therapeutics mở rộng đáng kể thị trường mục tiêu của Tyvaso. Công ty dự kiến sẽ trình bày dữ liệu chi tiết từ nghiên cứu TETON-1 tại hội nghị thường niên của Hiệp hội Lồng ngực Hoa Kỳ vào tháng 5.
Thử nghiệm thành công làm giảm đáng kể rủi ro cho chỉ định IPF đối với Tyvaso, thứ có thể trở thành động lực tăng trưởng chính cho United Therapeutics. Các nhà đầu tư hiện sẽ tập trung vào phản hồi của FDA đối với hồ sơ sắp tới và tốc độ thâm nhập thị trường tiềm năng sau khi được phê duyệt.
Bài viết này chỉ mang tính chất thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
