Cổ phiếu uniQure tăng 51% sau khi quan chức FDA chủ chốt từ chức

Các cáo buộc của FDA khiến cổ phiếu giảm 42%

Một cuộc xung đột leo thang giữa uniQure và Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã khiến cổ phiếu của công ty lao dốc sau khi cơ quan này công khai đặt câu hỏi về tính toàn vẹn dữ liệu đối với liệu pháp gen bệnh Huntington của mình, AMT-130. Vào ngày 2 tháng 3, FDA đã đưa ra khuyến nghị "mạnh mẽ" rằng uniQure tiến hành một nghiên cứu đối chứng phẫu thuật giả mới, kết luận rằng dữ liệu từ thử nghiệm Giai đoạn I/II của họ là không đủ để phê duyệt. Thị trường đã phản ứng nhanh chóng, với cổ phiếu của uniQure giảm 42% từ 15,63 đô la vào ngày 27 tháng 2 xuống còn 9,03 đô la hai ngày sau đó.

Tranh chấp leo thang khi một quan chức FDA giấu tên, sau đó được xác định là Tiến sĩ Vinayak Prasad, nói với các phóng viên rằng liệu pháp này là "sản phẩm thất bại". UniQure đã phản pháo, gọi các tuyên bố này là "cực kỳ bất thường, chưa từng có tiền lệ, và... không đầy đủ hoặc hoàn toàn không chính xác". Cuộc đối đầu công khai này cũng khiến công ty phải đối mặt với các thách thức pháp lý, với các công ty luật đang tổ chức một vụ kiện tập thể chứng khoán chống lại uniQure vì cáo buộc đưa ra những tuyên bố sai lệch về triển vọng phê duyệt thuốc.

Quan chức từ chức làm cổ phiếu phục hồi 51%

Diễn biến đã đảo ngược đáng kể vào thứ Sáu khi uniQure thông báo Tiến sĩ Prasad, Giám đốc Y tế và Khoa học của FDA và là người chỉ trích chính AMT-130, đã từ chức. Các nhà đầu tư đã diễn giải sự ra đi của ông như việc loại bỏ một trở ngại lớn đối với việc phê duyệt thuốc, kích hoạt một đợt tăng giá lớn cho cổ phiếu của công ty. Cổ phiếu đã tăng vọt 51% lên 21,55 đô la trong giao dịch sau giờ làm việc, xóa bỏ khoản lỗ của tuần và báo hiệu sự tự tin mới vào tương lai của liệu pháp.

Tâm lý này lan sang cả ngành y học di truyền rộng lớn hơn, với các cổ phiếu liên quan cũng tăng giá. Các nhà phân tích lưu ý rằng động thái thị trường phản ánh niềm tin rằng lập trường cứng rắn của Tiến sĩ Prasad là một ngoại lệ và việc ông ra đi có thể dẫn đến một quy trình xem xét quy định thông thường hơn. Việc cổ phiếu phục hồi từ mức thấp 9,03 đô la lên hơn 21 đô la chỉ trong vài ngày minh họa tầm quan trọng cao của các nhân sự quản lý chủ chốt và ảnh hưởng của họ đối với các phương pháp điều trị sáng tạo.

Các nhà phân tích đánh giá lại lộ trình cho thuốc trị giá 1,7 tỷ đô la

Với việc một đối thủ quản lý chủ chốt đã rời đi, các nhà đầu tư và nhà phân tích đang đánh giá lại lộ trình phía trước cho AMT-130, một loại thuốc với dự báo doanh số bán hàng đỉnh điểm đồng thuận là 1,7 tỷ đô la. Sự lạc quan mới này hoàn toàn trái ngược với tâm lý chỉ vài ngày trước đó, khi Mizuho Securities đã cắt giảm mục tiêu giá của uniQure 64% từ 33 đô la xuống 12 đô la, với lý do rủi ro của một thử nghiệm mới kéo dài và "có khả năng phi đạo đức". Các nhóm vận động bệnh nhân như Hiệp hội Bệnh Huntington của Mỹ đã chỉ trích yêu cầu của FDA về phẫu thuật giả, cho rằng điều này sẽ khiến bệnh nhân phải chịu thoái hóa thần kinh không thể phục hồi trong khi dùng giả dược.

Trong khi uniQure trước đây đã báo cáo rằng nghiên cứu Giai đoạn I/II của họ cho thấy bệnh tiến triển chậm lại 75%, việc FDA từ chối ban đầu đã làm nổi bật các tiêu chuẩn nghiêm ngặt của cơ quan này đối với liệu pháp gen. Sự ra đi của Tiến sĩ Prasad không đảm bảo việc phê duyệt, nhưng nó làm giảm đáng kể rủi ro về lộ trình quản lý trong mắt thị trường. Các nhà đầu tư hiện đang đặt cược rằng đối thoại trực tiếp và mang tính xây dựng hơn giữa uniQure và FDA có thể tiếp tục, có khả năng cứu vãn khung thời gian cho một liệu pháp nhằm vào một căn bệnh thoái hóa thần kinh gây tử vong không có cách chữa.