Cổ phiếu UniQure giảm 36% khi FDA từ chối dữ liệu thử nghiệm thuốc Huntington

FDA từ chối xóa sổ 36% giá trị của UniQure

Cổ phiếu của UniQure (QURE) đã giảm 36% xuống còn 9,93 USD vào thứ Hai sau khi công ty xác nhận tin tức tồi tệ từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ. Trong biên bản cuộc họp Loại A, FDA tuyên bố rằng dữ liệu thử nghiệm Giai đoạn I/II của công ty công nghệ sinh học cho liệu pháp điều trị bệnh Huntington, AMT-130, là không đủ để hỗ trợ Đơn xin Cấp phép Sinh học. Cơ quan này hiện đã khuyến nghị UniQure tiến hành một nghiên cứu mới, nghiêm ngặt hơn, ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng phẫu thuật giả dược, đây là tiêu chuẩn vàng cho các thử nghiệm lâm sàng.

Quyết định quản lý này đã xóa sạch những thành quả đạt được kể từ tháng 9 năm ngoái, khi dữ liệu ban đầu cho thấy AMT-130 làm chậm sự tiến triển của bệnh. Sự đảo ngược này đã gây ra phản ứng dữ dội trên thị trường, với việc Cantor Fitzgerald hạ cấp cổ phiếu xuống 'Trung lập' từ 'Tăng tỷ trọng' và cắt giảm mục tiêu giá 12 tháng từ 55 USD xuống còn 9 USD, phản ánh con đường mới, dài hơn để thương mại hóa tiềm năng.

Ra mắt thương mại bị đẩy lùi đến năm 2030, làm xói mòn lợi thế dẫn đầu thị trường

Yêu cầu của FDA về một thử nghiệm mới đã thay đổi cơ bản thời gian biểu cho AMT-130. Các nhà phân tích tại Cantor Fitzgerald, những người trước đây đã giả định việc ra mắt tại Hoa Kỳ vào năm 2027, đã đẩy ước tính của họ trở lại năm 2030. Sự chậm trễ ba năm này không chỉ trì hoãn doanh thu tiềm năng mà còn xóa bỏ lợi thế người đi trước quan trọng của UniQure, vì các liệu pháp cạnh tranh từ các công ty khác đã bước vào giai đoạn phát triển Giai đoạn 3.

Trở ngại này là một đòn nặng nề đối với công ty đang thua lỗ, vốn đã báo cáo khoản lỗ ròng 199 triệu USD chỉ với 16,1 triệu USD doanh thu vào năm 2025. Mặc dù CEO Matt Kapusta tuyên bố công ty vẫn cam kết hợp tác với FDA, áp lực tài chính đã gia tăng đáng kể. Công ty hiện có kế hoạch yêu cầu một cuộc họp Loại B vào quý hai để thảo luận về các thiết kế nghiên cứu tiềm năng.

FDA báo hiệu tiêu chuẩn cao hơn cho các liệu pháp bệnh hiếm

Ban lãnh đạo của UniQure bày tỏ sự ngạc nhiên trước lập trường của FDA, với CEO Matt Kapusta gọi phản hồi này là một "thay đổi triệt để" so với hướng dẫn trước đây đã gợi ý rằng dữ liệu hiện có có thể đủ. Tuy nhiên, quyết định này dường như là một phần của xu hướng rộng hơn của FDA trong việc áp dụng các tiêu chuẩn nghiêm ngặt hơn đối với các liệu pháp bệnh hiếm, sau những từ chối gần đây đối với các loại thuốc từ Regenxbio và Biohaven cũng dựa trên dữ liệu thử nghiệm phi truyền thống.

Trong một tham chiếu ẩn ý đến liệu pháp của UniQure, được tiêm qua một lỗ khoan ở sọ, Ủy viên FDA Martin Makary gần đây đã chỉ trích một sản phẩm cho thấy "không có lợi ích" nhưng cơ quan này "bị áp lực phải phê duyệt". Bình luận này nhấn mạnh sự hoài nghi của cơ quan và ngưỡng khoa học cao mà AMT-130 hiện phải vượt qua để có bất kỳ tương lai nào trên thị trường Hoa Kỳ.