Edgen Stock·Apr 01 2026, 17:59Tóm tắt chính:
(P1) Scholar Rock đã khơi dậy hy vọng về phương pháp điều trị teo cơ tủy mới, apitegromab, sau khi nộp lại đơn xin cấp phép lên Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA), khiến cổ phiếu của hãng tăng 14%. Việc nộp đơn diễn ra sau một trở ngại về quy định vào năm 2025 và giúp công ty đi đúng hướng để được Hoa Kỳ phê duyệt vào cuối tháng 9 năm 2026.
(P2) "Việc nộp lại BLA apitegromab của chúng tôi đánh dấu một bước tiến quan trọng trong sứ mệnh mang liệu pháp nhắm mục tiêu vào cơ đầu tiên trên thế giới đến với trẻ em và người lớn mắc bệnh SMA," David L. Hallal, Chủ tịch kiêm Giám đốc điều hành của Scholar Rock, cho biết trong một tuyên bố. "Chúng tôi tiếp tục được khích lệ bởi sự tham gia và tinh thần cấp bách chung từ FDA."
(P3) Đơn đăng ký trước đó của công ty đã nhận được Thư phản hồi hoàn chỉnh vào tháng 9 năm 2025, trong đó trích dẫn các vấn đề tại một cơ sở sản xuất do Catalent Indiana, LLC điều hành. Hồ sơ nộp lại hiện bao gồm cả địa điểm Catalent và cơ sở hoàn thiện chiết rót thứ hai có trụ sở tại Hoa Kỳ, một động thái nhằm củng cố chuỗi cung ứng thuốc. Scholar Rock cho biết họ đã thống nhất với FDA để nộp lại đơn đăng ký trước khi kiểm tra lại chính thức cơ sở Catalent.
(P4) Việc phê duyệt sẽ là một sự kiện giảm thiểu rủi ro lớn cho Scholar Rock, mở ra một dòng doanh thu mới từ phương pháp điều trị đầu tiên thuộc loại này. Apitegromab được thiết kế như một sản phẩm bổ sung cho các phương pháp điều trị nhắm mục tiêu SMN hiện có, một thị trường đã có các đối thủ lớn. FDA đã ấn định ngày hành động theo Đạo luật phí sử dụng thuốc kê đơn (PDUFA) vào cuối tháng 9 năm 2026, với quyết định từ Cơ quan Dược phẩm Châu Âu dự kiến vào khoảng giữa năm 2026.
Apitegromab là một kháng thể đơn dòng hoạt động bằng cách ức chế myostatin, một loại protein hạn chế sự phát triển cơ bắp một cách tự nhiên. Bằng cách ngăn chặn myostatin, loại thuốc này nhằm mục đích tăng khối lượng và sức mạnh cơ bắp. Cơ chế hoạt động này khác biệt với các liệu pháp SMA hiện có vốn tập trung vào việc tăng sản xuất protein SMN, vốn bị thiếu hụt trong bệnh này.
Thuốc được định vị là phương pháp điều trị bổ trợ cho những bệnh nhân đã sử dụng liệu pháp SMN. Trong thử nghiệm Giai đoạn 3 then chốt, apitegromab đã chứng minh những cải thiện có ý nghĩa thống kê và lâm sàng về chức năng vận động cho những bệnh nhân này. FDA đã cấp cho loại thuốc này nhiều chỉ định đặc biệt, bao gồm Đánh giá ưu tiên và Cấp tốc, nhấn mạnh nhu cầu về các lựa chọn điều trị mới. Việc nộp lại thành công và mốc thời gian đưa ra quyết định rõ ràng giúp triển vọng thương mại của công ty sáng sủa hơn đáng kể.
Bài viết này chỉ mang tính chất thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
