Sangamo Theo Đuổi Phê Duyệt Nhanh FDA cho Liệu Pháp Gen Bệnh Fabry

Sangamo Thúc Đẩy BLA cho Liệu Pháp Gen ST-920

Ngày 9 tháng 3 năm 2026, Sangamo Therapeutics thông báo đang tiến hành nộp hồ sơ cuốn chiếu Đơn đăng ký Giấy phép Sinh học (BLA) lên Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA). Đơn đăng ký này tìm kiếm phê duyệt nhanh cho isaralgagene civaparvovec, hay ST-920, liệu pháp gen đang được nghiên cứu thuộc sở hữu hoàn toàn của công ty, được thiết kế để điều trị người lớn mắc bệnh Fabry. Cột mốc pháp lý này báo hiệu một bước quan trọng hướng tới việc thương mại hóa một phương pháp điều trị tiềm năng chỉ một lần cho căn bệnh di truyền hiếm gặp này.

FDA Chấp Nhận Độ Dốc eGFR làm Điểm Cuối cho Phê Duyệt Nhanh

Việc theo đuổi con đường phê duyệt nhanh được củng cố bởi sự đồng ý của FDA về việc chấp nhận độ dốc của tốc độ lọc cầu thận ước tính (eGFR) trung bình hàng năm ở tuần thứ 52 làm điểm cuối chính. Dữ liệu từ nghiên cứu STAAR của Sangamo cho thấy độ dốc eGFR dương tính, một thước đo quan trọng của chức năng thận. Việc đảm bảo điểm cuối này là một xác nhận quan trọng, giúp giảm đáng kể rủi ro trong quy trình pháp lý và có thể rút ngắn thời gian đưa ra thị trường, từ đó có khả năng thay đổi bối cảnh điều trị bệnh Fabry.