Cổ phiếu Rocket Pharma tăng 10% sau khi FDA phê duyệt liệu pháp LAD-I đầu tiên

Những điểm chính

Rocket Pharmaceuticals đã nhận được sự chấp thuận đầu tiên từ FDA cho Kresladi, một liệu pháp gen điều trị một rối loạn miễn dịch ở trẻ em hiếm gặp và gây tử vong. Quyết định này xác nhận nền tảng của công ty sau một lần bị từ chối trước đó và mang lại một tài sản tài chính đáng kể, khiến cổ phiếu tăng vọt.

1. FDA đã phê duyệt Kresladi vào ngày 27 tháng 3, biến nó thành liệu pháp nhắm mục tiêu đầu tiên cho bệnh thiếu hụt bám dính bạch cầu loại I (LAD-I) nghiêm trọng và khiến cổ phiếu của Rocket tăng 10% trong giao dịch trước giờ mở cửa.
2. Liệu pháp điều trị một lần này đã chứng minh tỷ lệ sống sót tổng thể 100% sau hai năm trong các thử nghiệm, một kết quả then chốt đối với một căn bệnh có tỷ lệ tử vong 75% ở trẻ nhỏ.
3. Ngoài doanh thu thuốc, sự chấp thuận này còn cấp cho Rocket một Chứng từ Đánh giá Ưu tiên (PRV), một tài sản có thể được bán cho các nhà sản xuất thuốc khác với giá lên tới 200 triệu đô la.